MetrioPharm 的 MP1032 获得杜氏肌营养不良症 EMA 孤儿药资格认定
MetrioPharm 今天宣布，欧洲药品管理局已授予其主要化合物 MP1032 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗儿童......
FDA：“Elevidys基因疗法将继续用于门诊DMD患者”
Elevidys 是一种基于 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法，现在可供门诊患者使用，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准...
FDA 调查接受 Elevidys 疫苗的 8 岁巴西男孩的死亡
美国食品药品监督管理局正在调查一名接受 Elevidys（一种针对杜氏肌营养不良症的 Sarepta Therapeutics 基因疗法）治疗的 8 岁男孩的死亡事件......