Sarepta Therapeutics anuncia la pausa en los envíos de ELEVIDYS en EE. UU.
Hoy, Sarepta Therapeutics notificó a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) su decisión de pausar voluntaria y temporalmente todos los envíos de ELEVIDYS (delandistrógeno...
Sarepta despedirá a unos 500 empleados tras los reveses de la terapia génica para la enfermedad de Duchenne
Sarepta declaró que la compañía tiene la intención de detener el desarrollo de varios medicamentos y despedir a aproximadamente 361 empleados. Para 2026,...
Precision BioSciences destaca nuevos datos preclínicos de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences es una empresa de edición genética en etapa clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS® para desarrollar terapias de edición genética in vivo para enfermedades...
Sarepta Therapeutics suspende los envíos de ELEVIDYS para pacientes con DMD no ambulatorios
Debido a dos incidentes documentados de insuficiencia hepática grave que resultaron en muerte, Sarepta Therapeutics ha dejado de enviar su tratamiento genético ELEVIDYS para personas...
Las cápsides patentadas JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podrían usarse en el desarrollo de curas para la distrofia muscular de Duchenne
Alexion, la filial de AstraZeneca especializada en enfermedades raras, está licenciando vehículos especializados de terapia génica de la empresa japonesa JCR Pharmaceuticals. El acuerdo, anunciado el 8 de junio de 2025, otorga...