Sarepta Therapeutics anuncia pausa nas remessas de ELEVIDYS nos EUA
Hoje, a Sarepta Therapeutics notificou a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre sua decisão de suspender voluntária e temporariamente todas as remessas de ELEVIDYS (delandistrogene...
Sarepta demitirá cerca de 500 funcionários após contratempos na terapia genética de Duchenne
Sarepta afirmou que a empresa pretende interromper o desenvolvimento de diversos medicamentos e demitir cerca de 36% de seus funcionários. Até 2026,...
Precision BioSciences destaca novos dados pré-clínicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Precision BioSciences, uma empresa de edição genética em estágio clínico que utiliza sua nova plataforma proprietária ARCUS® para desenvolver terapias de edição genética in vivo para doenças com...
Sarepta Therapeutics suspende remessas de ELEVIDYS para pacientes com DMD não ambulatoriais
Devido a dois incidentes documentados de insuficiência hepática grave que resultaram em morte, a Sarepta Therapeutics parou de enviar seu tratamento genético ELEVIDYS para indivíduos...
Os capsídeos proprietários JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podem ser usados no desenvolvimento de curas para a doença de Duchenne
A Alexion, subsidiária da AstraZeneca para doenças raras, está licenciando veículos especializados em terapia genética da empresa japonesa JCR Pharmaceuticals. O acordo, anunciado em 8 de junho de 2025, oferece...