Sarepta Therapeutics gibt Unterbrechung der ELEVIDYS-Lieferungen in den USA bekannt
Heute hat Sarepta Therapeutics die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) über seine Entscheidung informiert, alle Lieferungen von ELEVIDYS (Delandistrogen) freiwillig und vorübergehend auszusetzen...
Sarepta entlässt nach Rückschlägen bei der Duchenne-Gentherapie rund 500 Mitarbeiter
Sarepta gab bekannt, dass das Unternehmen die Entwicklung einer Reihe von Arzneimitteln einstellen und rund 361.000.000 Mitarbeiter entlassen will. Bis 2026...
Precision BioSciences hebt neue präklinische Daten für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor
Precision BioSciences ist ein Unternehmen, das sich mit der Genomeditierung im klinischen Stadium beschäftigt und seine neuartige, proprietäre ARCUS®-Plattform nutzt, um In-vivo-Therapien zur Genomeditierung für Krankheiten mit … zu entwickeln.
Sarepta Therapeutics stoppt ELEVIDYS-Lieferungen für nicht gehfähige DMD-Patienten
Aufgrund zweier dokumentierter Fälle von schwerem Leberversagen mit Todesfolge hat Sarepta Therapeutics die Auslieferung seiner Genbehandlung ELEVIDYS für Einzelpersonen eingestellt …
JCR Pharmaceuticals-proprietäre JUST-AAV-Kapside können bei der Entwicklung von Duchenne-Heilmitteln verwendet werden
Alexion, die Tochtergesellschaft von AstraZeneca für seltene Krankheiten, lizenziert spezialisierte Gentherapie-Vehikel des japanischen Unternehmens JCR Pharmaceuticals. Die am 8. Juni 2025 angekündigte Vereinbarung ermöglicht...