Sarepta Therapeutics annonce la suspension des livraisons d'ELEVIDYS aux États-Unis
Aujourd'hui, Sarepta Therapeutics a notifié à la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) sa décision de suspendre volontairement et temporairement toutes les expéditions d'ELEVIDYS (delandistrogene...
Sarepta va licencier environ 500 employés après les revers de la thérapie génique de Duchenne
Sarepta a annoncé son intention d'interrompre le développement de plusieurs médicaments et de licencier environ 361 TP116T de ses employés. D'ici 2026,…
Precision BioSciences met en évidence de nouvelles données précliniques pour PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Precision BioSciences est une société d'édition génétique au stade clinique utilisant sa nouvelle plateforme propriétaire ARCUS® pour développer des thérapies d'édition génétique in vivo pour les maladies...
Sarepta Therapeutics suspend les livraisons d'ELEVIDYS pour les patients atteints de DMD non ambulatoires
En raison de deux incidents documentés d'insuffisance hépatique grave ayant entraîné la mort, Sarepta Therapeutics a cessé d'expédier son traitement génique ELEVIDYS pour les personnes...
Les capsides JCR Pharmaceuticals et JUST-AAV exclusives pourraient être utilisées dans le développement de traitements contre la maladie de Duchenne
Alexion, filiale spécialisée dans les maladies rares de AstraZeneca, acquiert des licences de véhicules de thérapie génique spécialisés auprès de la société japonaise JCR Pharmaceuticals. L'accord, annoncé le 8 juin 2025, donne...