Sarepta Therapeutics, ABD'de ELEVIDYS Sevkiyatlarının Durdurulacağını Duyurdu
Sarepta Therapeutics, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) ELEVIDYS (delandistrogenes) adlı ilacın tüm sevkiyatlarını gönüllü ve geçici olarak durdurma kararını bildirdi.
Sarepta, Duchenne Gen Terapisindeki Gerilemelerin Ardından Yaklaşık 500 Çalışanını İşten Çıkaracak
Sarepta, şirketin bir dizi tıbbi ürünün geliştirilmesini durdurmayı ve yaklaşık 36% çalışanını işten çıkarmayı planladığını belirtti. 2026 yılına kadar...
Precision BioSciences, Duchenne Musküler Distrofi Tedavisi için PBGENE-DMD'ye İlişkin Yeni Klinik Öncesi Verileri Öne Çıkarıyor
Precision BioSciences, hastalıklar için in vivo gen düzenleme terapileri geliştirmek amacıyla yenilikçi tescilli ARCUS® platformunu kullanan klinik aşamada bir gen düzenleme şirketidir...
Sarepta Therapeutics, Yürüyemeyen DMD Hastaları İçin ELEVIDYS Sevkiyatlarını Durdurdu
Ölümle sonuçlanan iki ciddi karaciğer yetmezliği vakasının belgelenmesi nedeniyle, Sarepta Therapeutics, bireylere yönelik gen tedavisi ELEVIDYS'in gönderimini durdurdu...
JCR Pharmaceuticals Tescilli JUST-AAV Kapsidleri Duchenne Tedavilerinin Geliştirilmesinde Kullanılabilir
AstraZeneca'nin nadir hastalıklar yan kuruluşu Alexion, Japon firması JCR Pharmaceuticals'den özel gen terapisi araçlarının lisansını alıyor. 8 Haziran 2025'te duyurulan anlaşma...