Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это не недавно открытое заболевание, и оно не является неразрешимой проблемой. Научный прогресс за последние два десятилетия привел к появлению методов лечения с пропуском экзонов, протоколов оптимизации кортикостероидной терапии и, что особенно важно, генной терапии, которая уже одобрена в основных регулирующих органах. Тем не менее, в значительной части...

Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — это генная терапия, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Первоначально она была одобрена в Соединенных Штатах, а затем получила разрешения регулирующих органов в ряде других стран. Однако в настоящее время Elevidys не одобрена в Европейском Союзе. В каких странах одобрена Elevidys? Одобрена ли Elevidys в...?.