Genethon подтверждает двухлетнюю эффективность генной терапии GNT0004, демонстрируя улучшение уровней креатинкиназы (КК) и показателей NSAA.
Исследования в области генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) продолжают развиваться. На клинической и научной конференции MDA в Орландо французская компания, занимающаяся генной терапией...
Насколько генная терапия Elevidys улучшает состояние детей с мышечной дистрофией Дюшенна, учитывая её многомиллионную стоимость?
Elevidys, единственная генная терапия, одобренная в рамках FDA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разочаровала сообщества пациентов с МДД и инвесторов после публикации результатов...
Технология RIPPLE, разработанная компанией SonoThera, вселяет надежду на получение полноразмерного человеческого дистрофина.
Компания SonoThera, занимающаяся биотехнологиями и стремящаяся лечить первопричины человеческих заболеваний путем разработки генетической медицины нового поколения, объявила в январе...
‘Однократная генная терапия или терапия с пропуском экзонов: что может быть лучше для лечения болезни Дюшенна сегодня?
Пропуск экзонов является одним из ведущих терапевтических подходов при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), прогрессирующем заболевании, характеризующемся атрофией мышц и вызванном патогенными вариантами гена МДД...
Уровень креатинкиназы (КК), дистрофина и индекс NSAA в генной терапии Elevidys
Остается любопытным, насколько снижаются уровни креатинкиназы (КК), увеличиваются показатели NSAA и нормальные уровни дистрофина у детей с МДД...