Технология RIPPLE, разработанная компанией SonoThera, вселяет надежду на получение полноразмерного человеческого дистрофина.
Компания SonoThera, занимающаяся биотехнологиями и стремящаяся лечить первопричины человеческих заболеваний путем разработки генетической медицины нового поколения, объявила в январе...
Шесть исследований мышечной дистрофии Дюшенна, за которыми стоит следить в 2026 году.
Несмотря на значительные достижения за последние десять лет для пациентов с МДД, все еще существует значительный неудовлетворенный спрос. Чтобы удовлетворить потребность,...
‘Однократная генная терапия или терапия с пропуском экзонов: что может быть лучше для лечения болезни Дюшенна сегодня?
Пропуск экзонов является одним из ведущих терапевтических подходов при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), прогрессирующем заболевании, характеризующемся атрофией мышц и вызванном патогенными вариантами гена МДД...
Уровень креатинкиназы (КК), дистрофина и индекс NSAA в генной терапии Elevidys
Остается любопытным, насколько снижаются уровни креатинкиназы (КК), увеличиваются показатели NSAA и нормальные уровни дистрофина у детей с МДД...
Почему FDA одобряет методы лечения МДД, которые не дают результатов в клинических испытаниях?
Действительно ли эффективны генная терапия, продаваемая за миллионы долларов, и терапия пропуска экзонов, проводимая ежемесячно и продаваемая за тысячи долларов? Семьи, выступающие за...