O estudo Genethon confirma a eficácia da terapia gênica GNT0004 após dois anos, com melhorias nos níveis de creatina quinase (CK) e nas pontuações da NSAA.
A pesquisa em terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avançando. Na Conferência Clínica e Científica da MDA em Orlando, a terapia gênica francesa...
Considerando seu custo milionário, quanto a terapia gênica Elevidys melhora a condição de crianças com DMD?
A terapia gênica Elevidys, a única aprovada pela FDA para distrofia muscular de Duchenne (DMD), decepcionou as comunidades de pacientes com DMD e os investidores após a divulgação de...
A tecnologia RIPPLE da SonoThera oferece esperança para a distrofina humana de comprimento total.
A SonoThera, empresa de biotecnologia dedicada a tratar as causas profundas das doenças humanas através do desenvolvimento da próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou em janeiro...
‘Terapias genéticas de dose única ou terapias de exclusão de éxons: qual pode ser a melhor opção para a doença de Duchenne atualmente?
O salto de éxon é uma das principais abordagens terapêuticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença progressiva de atrofia muscular causada por variantes patogênicas no gene DMD...
Creatina Quinase (CK), Nível de Distrofina e Pontuação NSAA na Terapia Gênica com Elevidys
Permanece uma questão de curiosidade o quanto os níveis de creatina quinase (CK) diminuem, a pontuação NSAA e os níveis normais de distrofina aumentam em crianças com DMD...