A tecnologia RIPPLE da SonoThera oferece esperança para a distrofina humana de comprimento total.
A SonoThera, empresa de biotecnologia dedicada a tratar as causas profundas das doenças humanas através do desenvolvimento da próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou em janeiro...
Seis pesquisas sobre DMD que você deve acompanhar em 2026
Apesar dos avanços significativos nos últimos dez anos para pacientes com DMD, ainda há uma demanda significativa não atendida. Para atender à necessidade,...
‘Terapias genéticas de dose única ou terapias de exclusão de éxons: qual pode ser a melhor opção para a doença de Duchenne atualmente?
O salto de éxon é uma das principais abordagens terapêuticas para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença progressiva de atrofia muscular causada por variantes patogênicas no gene DMD...
Creatina Quinase (CK), Nível de Distrofina e Pontuação NSAA na Terapia Gênica com Elevidys
Permanece uma questão de curiosidade o quanto os níveis de creatina quinase (CK) diminuem, a pontuação NSAA e os níveis normais de distrofina aumentam em crianças com DMD...
Por que o FDA aprova terapias para DMD que falham em ensaios clínicos?
As terapias genéticas, comercializadas por milhões de dólares, e as terapias de exclusão de éxons, administradas mensalmente e vendidas por milhares de dólares, realmente funcionam bem? Famílias fazem campanha...