Genethon, Kreatin Kinaz (CK) Düzeylerinde ve NSAA Skorlarında İyileşmelerle Birlikte GNT0004 Gen Terapisinin İki Yıllık Etkinliğini Doğruladı
Duchenne kas distrofisi (DMD) için gen terapisi araştırmaları ilerlemeye devam ediyor. Orlando'daki MDA Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda Fransız gen terapisi...
Milyon Dolarlık Fiyatına Göre, Elevidys Gen Terapisi DMD'li Çocukların Durumunu Ne Kadar İyileştiriyor?
Duchenne kas distrofisi (DMD) için FDA tarafından onaylanan tek gen terapisi olan Elevidys, piyasaya sürülmesinin ardından DMD topluluklarını ve yatırımcıları hayal kırıklığına uğrattı...
SonoThera'nın RIPPLE Teknolojisi, Tam Uzunlukta İnsan Distrofini İçin Umut Vadediyor
Genetik ilaçların yeni neslini geliştirerek insan hastalıklarının temel nedenlerini tedavi etmeyi amaçlayan bir biyoteknoloji şirketi olan SonoThera, Ocak ayında şu duyuruyu yaptı...
‘'Tek Seferlik' Gen Terapileri mi Yoksa Ekzon Atlama Terapileri mi: Günümüzde Duchenne Hastalığı İçin Hangisi Daha İyi Olabilir?
Ekzon atlama, Duchenne kas distrofisi (DMD) adı verilen, DMD genindeki patojenik varyantlardan kaynaklanan ilerleyici bir kas erimesi hastalığı için önde gelen bir tedavi yaklaşımıdır...
Elevidys Gen Terapisinde Kreatin Kinaz (CK), Distrofin Seviyesi ve NSAA Skoru
DMD'li çocuklarda Kreatin Kinaz (CK) düzeylerinin ne kadar azaldığı, NSAA skorunun ve normal distrofin düzeylerinin ne kadar arttığı merak konusu olmaya devam ediyor...