SonoThera'nın RIPPLE Teknolojisi, Tam Uzunlukta İnsan Distrofini İçin Umut Vadediyor
Genetik ilaçların yeni neslini geliştirerek insan hastalıklarının temel nedenlerini tedavi etmeyi amaçlayan bir biyoteknoloji şirketi olan SonoThera, Ocak ayında şu duyuruyu yaptı...
2026'da Takip Etmeniz Gereken Altı DMD Araştırması
Son on yılda DMD hastaları için önemli ilerlemeler kaydedilmesine rağmen, hala karşılanmamış önemli bir talep bulunmaktadır. İhtiyacı karşılamak için,...
‘'Tek Seferlik' Gen Terapileri mi Yoksa Ekzon Atlama Terapileri mi: Günümüzde Duchenne Hastalığı İçin Hangisi Daha İyi Olabilir?
Ekzon atlama, Duchenne kas distrofisi (DMD) adı verilen, DMD genindeki patojenik varyantlardan kaynaklanan ilerleyici bir kas erimesi hastalığı için önde gelen bir tedavi yaklaşımıdır...
Elevidys Gen Terapisinde Kreatin Kinaz (CK), Distrofin Seviyesi ve NSAA Skoru
DMD'li çocuklarda Kreatin Kinaz (CK) düzeylerinin ne kadar azaldığı, NSAA skorunun ve normal distrofin düzeylerinin ne kadar arttığı merak konusu olmaya devam ediyor...
FDA Klinik Çalışmalarda Başarısız Olan DMD Terapilerini Neden Onaylıyor?
Milyonlarca dolara pazarlanan gen terapileri ve her ay uygulanıp binlerce dolara satılan ekzon atlama terapileri gerçekten işe yarıyor mu? Kampanya yürüten aileler...