Die RIPPLE-Technologie von SonoThera bietet Hoffnung auf vollständiges humanes Dystrophin
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Ursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung der nächsten Generation von Gentherapeutika widmet, gab am 1. Januar bekannt...
Sechs DMD-Forschungsprojekte, die Sie 2026 weiterverfolgen sollten
Trotz erheblicher Fortschritte in den letzten zehn Jahren für DMD-Patienten besteht immer noch ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Um diesen Bedarf zu decken, ...
‘Einmalige Gentherapien oder Exon-Skipping-Therapien: Welche ist heute die bessere Wahl bei Duchenne-Muskeldystrophie?
Exon-Skipping ist ein führender Therapieansatz bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer fortschreitenden Muskelschwunderkrankung, die durch pathogene Varianten im DMD-Gen verursacht wird...
Kreatinkinase (CK), Dystrophinspiegel und NSAA-Score in der Elevidys-Gentherapie
Es bleibt ungewiss, in welchem Ausmaß die Kreatinkinase-Werte (CK) sinken, der NSAA-Score und die normalen Dystrophinwerte bei Kindern mit DMD ansteigen...
Warum genehmigt das ITP142T DMD-Therapien, die in klinischen Studien scheitern?
Funktionieren Gentherapien, die für Millionen von Dollar vermarktet werden, und Exon-Skipping-Therapien, die monatlich verabreicht und für Tausende von Dollar verkauft werden, tatsächlich gut? Familien, die sich dafür einsetzen...