Leitartikel
Das systemische Versagen der DMD-Vereinigungen: Warum Duchenne-Patienten immer noch warten
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist weder eine neu entdeckte noch eine unheilbare Erkrankung. Wissenschaftliche Fortschritte der letzten zwei Jahrzehnte haben Exon-Skipping-Therapien, Optimierungsprotokolle für Kortikosteroide und vor allem Gentherapien hervorgebracht, die in wichtigen Ländern bereits zugelassen sind. Dennoch….
Leitartikel
In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen? Ist Elevidys in Europa zugelassen?
Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovec) ist eine Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Sie wurde zunächst in den Vereinigten Staaten zugelassen und erhielt anschließend die Zulassung in mehreren anderen Ländern. In der Europäischen Union ist Elevidys jedoch derzeit nicht zugelassen. In welchen Ländern ist Elevidys zugelassen?.
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Leitartikel
Vyondys 53: Was bedeutet der Ablehnungsbrief FDA?
The Food and Drug Administration published more than 200 letters it sent to companies...
Leitartikel
Ziel der Accredited Duchenne Centers (ADC) ist es, allen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie eine einheitliche und zeitgemäße Versorgung zu bieten
The World Duchenne Organization (WDO) launched the international Accredited Duchenne Centers (ADC) Program. The...
Leitartikel
Wellcome Trust spendet 10 Millionen Pfund zur Behandlung seltener Krankheiten
The new Synthetic Human Genome Project (SynHG) is receiving £10 million from Wellcome Trust...
Leitartikel
Nach dem Tod eines zweiten Patienten wollen die Duchenne-Muskeldystrophie-Gemeinschaften Antworten zur Elevidys-Gentherapie
In a report released May 14 in Neurology, the AAN Guidelines Subcommittee cautions both...
Leitartikel
Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?
Adeno-associated virus (AAV) vectors were once heralded as the answer to delivering gene therapies,...
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Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
A phase 1/2 EXPLORE44 study (NCT05670730) is now being conducted to evaluate Del-zota, which...
Leitartikel
Dr. Aravindhan Veerapandiyan, Neurologe am Arkansas Children's Hospital, überprüft die RGX-202-Gentherapiestudie
At the American Academy of Neurology Annual Meeting, which took place in San Diego...
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Givinostat EMA-Zulassung: Ist Givinostat (Duvyzat) von EMA zugelassen?
Duvyzat (Givinostat) has received regulatory approval in the US and UK and has completed...
Leitartikel
Satellos SAT-3247 Stammzellenansatz könnte Muskelregeneration bei Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen
Genetic interventions such as exon skipping or gene therapy aim to compensate for the...
Leitartikel
Das Immunsystem könnte die Wirksamkeit der Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie verringern
Since patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) lack dystrophin, reintroducing it through gene therapy...
Leitartikel
Während Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon und andere planen, den Antrag für FDA einzureichen, bereiten potenzielle Sicherheitsprobleme bei Duchenne-Patienten Sorgen
Duchenne muscular dystrophy is one of the therapy areas that has advanced the most...
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Chilenisches Gesundheitsministerium: Keine klinischen Belege für eine Verbesserung durch Elevidys-Gentherapie
Elevidys Gene Therapy is still being approached with skepticism by countries due to its...
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Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
Pressemitteilungen
ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...