Genethon bestätigt die zweijährige Wirksamkeit der Gentherapie GNT0004 mit Verbesserungen der Kreatinkinase- (CK-)Werte und NSAA-Scores.
Die Gentherapieforschung für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) schreitet weiter voran. Auf der MDA Clinical & Scientific Conference in Orlando präsentierte das französische Gentherapie-Team...
Wie sehr verbessert die Elevidys-Gentherapie den Zustand von Kindern mit DMD im Verhältnis zu ihrem Preis von einer Million Dollar?
Elevidys, die einzige von FDA für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassene Gentherapie, hat nach der Veröffentlichung von... die DMD-Gemeinschaften und Investoren enttäuscht.
Die RIPPLE-Technologie von SonoThera bietet Hoffnung auf vollständiges humanes Dystrophin
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Ursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung der nächsten Generation von Gentherapeutika widmet, gab am 1. Januar bekannt...
‘Einmalige Gentherapien oder Exon-Skipping-Therapien: Welche ist heute die bessere Wahl bei Duchenne-Muskeldystrophie?
Exon-Skipping ist ein führender Therapieansatz bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer fortschreitenden Muskelschwunderkrankung, die durch pathogene Varianten im DMD-Gen verursacht wird...
Kreatinkinase (CK), Dystrophinspiegel und NSAA-Score in der Elevidys-Gentherapie
Es bleibt ungewiss, in welchem Ausmaß die Kreatinkinase-Werte (CK) sinken, der NSAA-Score und die normalen Dystrophinwerte bei Kindern mit DMD ansteigen...