La tecnología RIPPLE de SonoThera ofrece esperanza para la distrofina humana de tamaño completo
SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar las causas fundamentales de las enfermedades humanas mediante el desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció en enero...
Seis investigaciones sobre DMD que deberías seguir en 2026
A pesar de los avances significativos que se han producido en los últimos diez años para los pacientes con DMD, todavía hay una demanda significativa sin satisfacer. Para satisfacer la necesidad,...
‘Terapias genéticas de ’una sola vez” o terapias de omisión de exones: ¿cuáles pueden ser mejores para la enfermedad de Duchenne hoy en día?
La omisión de exones es un enfoque terapéutico líder para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno de desgaste muscular progresivo causado por variantes patógenas en el gen DMD...
Creatina quinasa (CK), nivel de distrofina y puntuación NSAA en la terapia génica Elevidys
Sigue siendo una incógnita cuánto disminuyen los niveles de creatina quinasa (CK), cuánto aumentan la puntuación NSAA y cuánto aumentan los niveles normales de distrofina en niños con DMD...
¿Por qué el comité FDA aprueba terapias para la DMD que fracasan en los ensayos clínicos?
¿Realmente funcionan bien las terapias génicas, comercializadas por millones de dólares, y las terapias de omisión de exones administradas mensualmente y vendidas por miles de dólares? Familias que hacen campaña...