Editoriales
El fracaso sistémico de las asociaciones de DMD: ¿Por qué los pacientes con distrofia muscular de Duchenne siguen esperando?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) no es una enfermedad de reciente descubrimiento ni una enfermedad sin solución. El progreso científico de las últimas dos décadas ha dado lugar a terapias de omisión de exones, protocolos de optimización de corticosteroides y, sobre todo, terapias génicas que ya están aprobadas en las principales jurisdicciones reguladoras. Sin embargo, en gran parte del...
Editoriales
¿En qué países está aprobado el Elevidys? ¿Está aprobado el Elevidys en Europa?
Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) es una terapia génica desarrollada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fue aprobada inicialmente en Estados Unidos y posteriormente recibió aprobaciones regulatorias en varios otros países. Sin embargo, Elevidys no está aprobada actualmente en la Unión Europea. ¿En qué países está aprobada Elevidys?.
Sigue explorando
Editoriales
Vyondys 53: ¿Qué significa la carta de rechazo FDA?
La Administración de Alimentos y Medicamentos publicó más de 200 cartas que envió a las empresas...
Editoriales
Los Centros Acreditados de Duchenne (ADC) tienen como objetivo brindar atención uniforme y actualizada para todas las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne.
La Organización Mundial de Duchenne (WDO) lanzó el Programa internacional de Centros Acreditados de Duchenne (ADC). El...
Editoriales
Wellcome Trust dona 10 millones de libras para tratar enfermedades raras
El nuevo Proyecto Genoma Humano Sintético (SynHG) recibirá 10 millones de libras esterlinas de Wellcome Trust...
Editoriales
Tras la muerte de un segundo paciente, las comunidades de pacientes con distrofia muscular de Duchenne buscan respuestas sobre la terapia génica Elevidys.
En un informe publicado el 14 de mayo en Neurology, el Subcomité de Directrices de la AAN advierte que...
Editoriales
¿Qué sigue para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de que los gigantes farmacéuticos se retiren de la investigación de terapia génica basada en AAV?
Los vectores de virus adenoasociados (AAV) fueron considerados en su momento como la solución para administrar terapias génicas...
Editoriales
Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producción normal de distrofina de casi 30% en pacientes susceptibles a la omisión del exón 44
Actualmente se está llevando a cabo un estudio de fase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) para evaluar Del-zota, que...
Editoriales
El Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurólogo del Hospital Infantil de Arkansas, analiza el estudio de terapia génica RGX-202.
En la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología, que tuvo lugar en San Diego...
Editoriales
Aprobación de Givinostat EMA: ¿Givinostat (Duvyzat) está aprobado por EMA?
Duvyzat (Givinostat) ha recibido la aprobación regulatoria en EE. UU. y Reino Unido y ha completado...
Editoriales
El enfoque de células madre Satellos y SAT-3247 podría restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne.
Las intervenciones genéticas, como la omisión de exones o la terapia génica, tienen como objetivo compensar la...
Editoriales
El sistema inmunitario podría estar disminuyendo la eficacia de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne
Dado que los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) carecen de distrofina, reintroducirla mediante terapia génica...
Editoriales
Durante Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon y otros planean presentar la solicitud FDA; posibles problemas de seguridad en la enfermedad de Duchenne preocupan a los pacientes.
La distrofia muscular de Duchenne es una de las áreas terapéuticas que más ha avanzado...
Editoriales
El Ministerio de Salud de Chile afirma que no hay evidencia clínica de mejoría con la terapia génica Elevidys.
La terapia génica Elevidys sigue siendo recibida con escepticismo por algunos países debido a sus...
Últimos artículos
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisión temprana del exón 45 muestra una mayor producción de distrofina.
Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisión del exón 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg/kg en su estudio sobre la omisión del exón 44 en la distrofia muscular de Duchenne.
Entrada Therapeutics ha recibido autorización para probar la dosis más alta en su exón 44...
Investigación
Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauración preclínica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne.
Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados preclínicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
Deramiocel muestra resultados positivos a los 24 meses en el estudio HOPE-3 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Capricor Therapeutics ha publicado nuevos resultados del estudio HOPE-3 que evalúa Deramiocel en personas...
Comunicados de prensa
El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne.
Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administración en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento en investigación para...
Comunicados de prensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 muestra un salto del exón 44 dependiente de la dosis en los primeros datos de PK/PD.
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 es una terapia experimental diseñada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de prensa
El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos clínicos de 5 años en pacientes con DMD susceptibles a la omisión del exón 44.
El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para...
Comunicados de prensa
Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no.
Sarepta Therapeutics ha presentado nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) en el Congreso Mundial de 2026...
