Genethon confirma la eficacia de la terapia génica GNT0004 durante dos años con mejoras en los niveles de creatina quinasa (CK) y las puntuaciones NSAA
La investigación sobre terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) continúa avanzando. En la Conferencia Clínica y Científica de la MDA en Orlando, la terapia génica francesa...
En comparación con su precio de un millón de dólares, ¿cuánto mejora la terapia génica Elevidys la condición de los niños con DMD?
Elevidys, la única terapia genética aprobada por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha decepcionado a las comunidades de DMD y a los inversores tras el lanzamiento de...
La tecnología RIPPLE de SonoThera ofrece esperanza para la distrofina humana de tamaño completo
SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar las causas fundamentales de las enfermedades humanas mediante el desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció en enero...
‘Terapias genéticas de ’una sola vez” o terapias de omisión de exones: ¿cuáles pueden ser mejores para la enfermedad de Duchenne hoy en día?
La omisión de exones es un enfoque terapéutico líder para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno de desgaste muscular progresivo causado por variantes patógenas en el gen DMD...
Creatina quinasa (CK), nivel de distrofina y puntuación NSAA en la terapia génica Elevidys
Sigue siendo una incógnita cuánto disminuyen los niveles de creatina quinasa (CK), cuánto aumentan la puntuación NSAA y cuánto aumentan los niveles normales de distrofina en niños con DMD...