仅非甾体抗炎药（NSAA）水平不足以反映真实情况：为何应披露肌酸激酶（CK）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）和肌营养不良蛋白水平
那么，为什么许多DMD临床试验避免明确报告这些关键生物标志物呢？本文将探讨CK、AST、ALT和肌营养不良蛋白数据为何重要，以及…….
Genethon 证实 GNT0004 基因疗法两年疗效显著，肌酸激酶 (CK) 水平和 NSAA 评分均有所改善
针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因治疗研究持续取得进展。在奥兰多举行的 MDA 临床与科学大会上，法国基因治疗…….
与百万美元的价格相比，Elevidys 基因疗法能给患有 DMD 的儿童带来多大的改善？
Elevidys是继FDA之后唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，但其发布后令DMD患者群体和投资者感到失望…….
SonoThera公司的RIPPLE技术为全长人类肌营养不良蛋白的合成带来希望
致力于通过开发新一代基因药物来治疗人类疾病根源的生物技术公司SonoThera于1月宣布…….
‘一次性基因疗法还是外显子跳跃疗法：哪种更适合当今的杜氏肌营养不良症患者？
外显子跳跃是治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的主要治疗方法之一，DMD是一种进行性肌肉萎缩疾病，由DMD基因的致病变异引起…….