社论

SonoThera公司的RIPPLE技术为全长人类肌营养不良蛋白的合成带来希望

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致力于通过开发新一代基因药物来治疗人类疾病根源的生物技术公司SonoThera于1月宣布…….

2026年你应该关注的六项DMD研究

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尽管过去十年来 DMD 患者取得了重大进展，但仍有大量未满足的需求。为了满足需求，...

‘一次性基因疗法还是外显子跳跃疗法：哪种更适合当今的杜氏肌营养不良症患者？

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外显子跳跃是治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的主要治疗方法之一，DMD是一种进行性肌肉萎缩疾病，由DMD基因的致病变异引起…….

Elevidys基因治疗中的肌酸激酶（CK）、肌营养不良蛋白水平和NSAA评分

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患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童，其肌酸激酶 (CK) 水平会降低多少，NSAA 评分会提高多少，以及正常肌营养不良蛋白水平会升高多少，这仍然是一个令人好奇的问题…….

为什么 FDA 会批准那些在临床试验中失败的 DMD 疗法？

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基因疗法，以及每月注射一次、每次收费数千美元的外显子跳跃疗法，真的有效吗？那些为此奔走呼吁的家庭…….
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