تقنية RIPPLE الخاصة بـ SonoThera تُعطي الأمل في إنتاج ديستروفين بشري كامل الطول
أعلنت شركة SonoThera، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في علاج الأسباب الجذرية للأمراض البشرية من خلال تطوير الجيل القادم من الأدوية الجينية، في يناير...
ستة أبحاث حول ضمور العضلات الدوشيني يجب عليك متابعتها في عام 2026
على الرغم من التقدم الكبير الذي تم إحرازه على مدى السنوات العشر الماضية فيما يتعلق بمرضى دوشين، إلا أنه لا يزال هناك طلب كبير غير مُلبى. ومن أجل تلبية هذه الحاجة،...
‘العلاجات الجينية "للمرة الواحدة" أم علاجات تخطي الإكسون: أيهما قد يكون أفضل لمرض دوشين اليوم؟
يُعد تخطي الإكسون نهجًا علاجيًا رائدًا لضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو اضطراب ضمور عضلي متفاقم ناتج عن طفرات ممرضة في جين DMD...
كيناز الكرياتين (CK)، ومستوى الديستروفين ودرجة NSAA في العلاج الجيني Elevidys
ويبقى الأمر مثيرا للفضول بشأن مدى انخفاض مستويات الكرياتين كيناز (CK)، ودرجة NSAA، ومستويات الديستروفين الطبيعية عند الأطفال المصابين بمرض دوشين العضلي...
لماذا توافق لجنة FDA على علاجات DMD التي تفشل في التجارب السريرية؟
هل العلاجات الجينية، التي تُسوّق بملايين الدولارات، وعلاجات تخطي الإكسونات التي تُعطى شهريًا وتُباع بآلاف الدولارات، فعّالة حقًا؟ عائلات تُناضل...