افتتاحيات
الفشل المنهجي لجمعيات ضمور العضلات الدوشيني: لماذا لا يزال مرضى دوشين ينتظرون؟
ضمور دوشين العضلي (DMD) ليس مرضًا مكتشفًا حديثًا، ولا هو مرض مستعصٍ. فقد أثمر التقدم العلمي على مدى العقدين الماضيين عن علاجات لتجاوز الإكسونات، وبروتوكولات لتحسين جرعات الكورتيكوستيرويدات، والأهم من ذلك، العلاجات الجينية المعتمدة بالفعل في هيئات تنظيمية رئيسية. ومع ذلك، في أجزاء كبيرة من...
افتتاحيات
في أي الدول تمت الموافقة على Elevidys؟ هل تمت الموافقة على Elevidys في أوروبا؟
يُعدّ Elevidys (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) علاجًا جينيًا طُوّر لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد حظي بموافقة أولية في الولايات المتحدة، وحصل لاحقًا على الموافقات التنظيمية في العديد من الدول الأخرى. مع ذلك، لم يُعتمد Elevidys حاليًا في الاتحاد الأوروبي. في أي الدول مُعتمد Elevidys؟ هل Elevidys مُعتمد في...
استمر في الاستكشاف
افتتاحيات
Vyondys 53: ماذا تعني رسالة الرفض FDA؟
The Food and Drug Administration published more than 200 letters it sent to companies...
افتتاحيات
تهدف مراكز دوشين المعتمدة (ADC) إلى توفير رعاية موحدة وحديثة لجميع الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين
The World Duchenne Organization (WDO) launched the international Accredited Duchenne Centers (ADC) Program. The...
افتتاحيات
Wellcome Trust يتبرع بـ 10 ملايين جنيه إسترليني لعلاج الأمراض النادرة
The new Synthetic Human Genome Project (SynHG) is receiving £10 million from Wellcome Trust...
افتتاحيات
بعد وفاة مريض ثانٍ، مجتمعات مرضى ضمور العضلات دوشين تطالب بإجابات حول العلاج الجيني Elevidys
In a report released May 14 in Neurology, the AAN Guidelines Subcommittee cautions both...
افتتاحيات
ما هو التالي بالنسبة للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) بعد انسحاب شركات الأدوية العملاقة من أبحاث العلاج الجيني القائمة على AAV؟
Adeno-associated virus (AAV) vectors were once heralded as the answer to delivering gene therapies,...
افتتاحيات
يوفر Del-zota (EXPLORE44) إنتاجًا طبيعيًا للديستروفين يبلغ حوالي 30% في المرضى الذين يمكنهم تخطي الإكسون 44
A phase 1/2 EXPLORE44 study (NCT05670730) is now being conducted to evaluate Del-zota, which...
افتتاحيات
الدكتور أرافيندان فيرابانديان، طبيب أعصاب في مستشفى أركنساس للأطفال، يراجع دراسة العلاج الجيني RGX-202
At the American Academy of Neurology Annual Meeting, which took place in San Diego...
افتتاحيات
موافقة Givinostat EMA: هل تمت الموافقة على Givinostat (Duvyzat) بواسطة EMA؟
Duvyzat (Givinostat) has received regulatory approval in the US and UK and has completed...
افتتاحيات
قد يساعد نهج الخلايا الجذعية Satellos وSAT-3247 في استعادة تجديد العضلات في ضمور العضلات دوشين
Genetic interventions such as exon skipping or gene therapy aim to compensate for the...
افتتاحيات
قد يكون الجهاز المناعي سببًا في تقليل فعالية العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات دوشين
Since patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) lack dystrophin, reintroducing it through gene therapy...
افتتاحيات
أثناء Wave، يخطط Dyne وRegenxbio وGenethon وآخرون لتقديم طلب FDA، ومشاكل السلامة المحتملة لدى مرضى دوشين ووري
Duchenne muscular dystrophy is one of the therapy areas that has advanced the most...
افتتاحيات
وزارة الصحة التشيلية تؤكد عدم وجود دليل سريري على تحسن العلاج الجيني Elevidys
Elevidys Gene Therapy is still being approached with skepticism by countries due to its...
أحدث المقالات
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: دراسة حول تخطي الإكسون 45 المبكر تُظهر زيادة في إنتاج الديستروفين
أعلنت شركة Entrada Therapeutics عن نتائج أولية إيجابية من دراستها حول تخطي الإكسون 45، ELEVATE-45-201،...
البيانات الصحفية
Entrada Therapeutics يطور ENTR-601-44 إلى 18 ملغم/كغم في دراسته الخاصة بتجاوز الإكسون 44 لمرض دوشين
حصل Entrada Therapeutics على الموافقة لاختبار أعلى جرعة في Exon 44 الخاص به...
بحث
أظهرت دراسة Sapreme Therapeutics تحسناً ملحوظاً في استعادة الديستروفين في المرحلة ما قبل السريرية باستخدام SPM-2551 في علاج دوشين.
أعلنت شركة Sapreme Therapeutics عن نتائج ما قبل السريرية الواعدة لـ SPM-2551، وهو علاج تجريبي لمرض دوشين...
البيانات الصحفية
أظهر اختبار Deramiocel نتائج إيجابية لمدة 24 شهرًا في دراسة HOPE-3 لعلاج ضمور دوشين العضلي
أعلنت شركة Capricor Therapeutics عن نتائج جديدة من دراسة HOPE-3 التي تقيّم عقار Deramiocel لدى الأشخاص...
البيانات الصحفية
أعلنت شركة Ractigen Therapeutics عن بيانات إيجابية من التجارب السريرية الأولى على البشر لعلاج RAG-18 في دوشين.
قدمت شركة Ractigen Therapeutics بيانات أولية إيجابية على البشر لعقار RAG-18 (NCT07282652)، وهو علاج تجريبي لـ...
البيانات الصحفية
أظهرت بيانات PK/PD المبكرة أن Entrada Therapeutics وENTR-601-44 تُظهران تخطي الإكسون 44 بشكل يعتمد على الجرعة
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 هو علاج تجريبي مصمم للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي...
البيانات الصحفية
يُظهر Brogidirsen الخاص بـ NS Pharma بيانات سريرية لمدة 5 سنوات لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين يستجيبون لتجاوز الإكسون 44
يُعد دواء بروجيدرسين (NS-089/NCNP-02) من إنتاج شركة NS Pharma علاجًا تجريبيًا لضمور دوشين العضلي (DMD) مصممًا...
البيانات الصحفية
بيانات ELEVIDYS WMS لعام 2026: ما تُظهره - وما لا تُظهره
قدمت شركة Sarepta Therapeutics بيانات جديدة حول دواء ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) في المؤتمر العالمي لعام 2026...