يؤكد Genethon فعالية العلاج الجيني GNT0004 لمدة عامين مع تحسن في مستويات الكرياتين كيناز (CK) ودرجات NSAA
تتواصل الأبحاث المتعلقة بالعلاج الجيني لضمور دوشين العضلي (DMD) في التقدم. في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) في أورلاندو، قدّم فريق العلاج الجيني الفرنسي...
مقارنة بسعرها البالغ مليون دولار، ما مدى تحسن حالة الأطفال المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) بفضل العلاج الجيني Elevidys؟
أثار العلاج الجيني Elevidys، وهو العلاج الجيني الوحيد المعتمد من قبل FDA لضمور دوشين العضلي (DMD)، خيبة أمل مجتمعات مرضى ضمور دوشين العضلي والمستثمرين بعد إصدار...
تقنية RIPPLE الخاصة بـ SonoThera تُعطي الأمل في إنتاج ديستروفين بشري كامل الطول
أعلنت شركة SonoThera، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في علاج الأسباب الجذرية للأمراض البشرية من خلال تطوير الجيل القادم من الأدوية الجينية، في يناير...
‘العلاجات الجينية "للمرة الواحدة" أم علاجات تخطي الإكسون: أيهما قد يكون أفضل لمرض دوشين اليوم؟
يُعد تخطي الإكسون نهجًا علاجيًا رائدًا لضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو اضطراب ضمور عضلي متفاقم ناتج عن طفرات ممرضة في جين DMD...
كيناز الكرياتين (CK)، ومستوى الديستروفين ودرجة NSAA في العلاج الجيني Elevidys
ويبقى الأمر مثيرا للفضول بشأن مدى انخفاض مستويات الكرياتين كيناز (CK)، ودرجة NSAA، ومستويات الديستروفين الطبيعية عند الأطفال المصابين بمرض دوشين العضلي...