संपादकीय
डीएमडी एसोसिएशनों की प्रणालीगत विफलता: ड्यूशेन के मरीज़ अभी भी क्यों प्रतीक्षा कर रहे हैं?
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) कोई नई खोजी गई बीमारी नहीं है, न ही यह एक ऐसी बीमारी है जिसका इलाज असंभव है। पिछले दो दशकों में वैज्ञानिक प्रगति ने एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी, कॉर्टिकोस्टेरॉइड ऑप्टिमाइजेशन प्रोटोकॉल और सबसे महत्वपूर्ण रूप से, जीन थेरेपी को जन्म दिया है, जिन्हें प्रमुख नियामक क्षेत्रों में पहले ही मंजूरी मिल चुकी है। फिर भी, दुनिया के बड़े हिस्से में...
संपादकीय
Elevidys को किन देशों में मंजूरी मिली है? क्या Elevidys को यूरोप में मंजूरी मिली है?
Elevidys (डेलांडिस्ट्रोजीन मोक्सेपारवोवेक) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए विकसित एक जीन थेरेपी है। इसे सबसे पहले संयुक्त राज्य अमेरिका में मंजूरी मिली और बाद में कई अन्य देशों में भी इसे नियामक अनुमोदन प्राप्त हुए। हालांकि, Elevidys को वर्तमान में यूरोपीय संघ में मंजूरी नहीं मिली है। Elevidys किन देशों में स्वीकृत है?.
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संपादकीय
व्योंडिस 53: FDA अस्वीकृति पत्र का क्या अर्थ है?
खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने कंपनियों को भेजे गए 200 से अधिक पत्रों को प्रकाशित किया...
संपादकीय
मान्यता प्राप्त ड्यूचेन सेंटर (ADC) का लक्ष्य ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित सभी लोगों के लिए एक समान और अद्यतन देखभाल प्रदान करना है
विश्व ड्यूशेन संगठन (डब्ल्यूडीओ) ने अंतरराष्ट्रीय मान्यता प्राप्त ड्यूशेन केंद्र (एडीसी) कार्यक्रम शुरू किया।.
संपादकीय
Wellcome Trust ने दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए £10 मिलियन का दान दिया
नए सिंथेटिक ह्यूमन जीनोम प्रोजेक्ट (SynHG) को Wellcome Trust से 10 मिलियन पाउंड की धनराशि मिल रही है...
संपादकीय
दूसरे मरीज की मौत के बाद, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी समुदाय Elevidys जीन थेरेपी के बारे में जवाब चाहते हैं
न्यूरोलॉजी पत्रिका में 14 मई को प्रकाशित एक रिपोर्ट में, एएएन दिशानिर्देश उपसमिति ने दोनों को चेतावनी दी है...
संपादकीय
फार्मा दिग्गजों द्वारा एएवी-आधारित जीन थेरेपी अनुसंधान से पीछे हटने के बाद ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के रोगियों के लिए आगे क्या होगा?
एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) वैक्टर को कभी जीन थेरेपी देने का सबसे कारगर तरीका माना जाता था,...
संपादकीय
डेल-ज़ोटा (EXPLORE44) एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल रोगियों में लगभग 30% सामान्य डिस्ट्रोफिन उत्पादन प्रदान करता है
डेलज़ोटा के मूल्यांकन के लिए अब एक चरण 1/2 EXPLORE44 अध्ययन (NCT05670730) आयोजित किया जा रहा है, जो...
संपादकीय
अरकंसास चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल के न्यूरोलॉजिस्ट डॉ. अरविंदन वीरपांडियन ने आरजीएक्स-202 जीन थेरेपी अध्ययन की समीक्षा की
सैन डिएगो में आयोजित अमेरिकन एकेडमी ऑफ न्यूरोलॉजी की वार्षिक बैठक में...
संपादकीय
गिविनोस्टैट EMA अनुमोदन: क्या गिविनोस्टैट (Duvyzat) EMA द्वारा अनुमोदित है?
Duvyzat (गिविनोस्टैट) को अमेरिका और ब्रिटेन में नियामक मंजूरी मिल चुकी है और इसने प्रक्रिया पूरी कर ली है...
संपादकीय
Satellos SAT-3247 स्टेम सेल दृष्टिकोण ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में मांसपेशियों के उत्थान को बहाल कर सकता है
एक्सॉन स्किपिंग या जीन थेरेपी जैसी आनुवंशिक प्रक्रियाओं का उद्देश्य...
संपादकीय
प्रतिरक्षा प्रणाली ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए जीन थेरेपी की प्रभावशीलता को कम कर सकती है
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के रोगियों में डिस्ट्रोफिन की कमी होने के कारण, जीन थेरेपी के माध्यम से इसे पुनः उत्पन्न करना...
संपादकीय
वेव के दौरान, डायन, Regenxbio, Genethon और अन्य FDA आवेदन दाखिल करने की योजना बना रहे हैं, ड्यूचेन रोगियों में संभावित सुरक्षा मुद्दे चिंतित हैं
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी उन चिकित्सा क्षेत्रों में से एक है जिसमें सबसे अधिक प्रगति हुई है...
संपादकीय
चिली के स्वास्थ्य मंत्रालय का कहना है कि Elevidys जीन थेरेपी में सुधार का कोई नैदानिक सबूत नहीं है
Elevidys जीन थेरेपी को लेकर अभी भी कई देशों में संदेह का माहौल है, क्योंकि...
नवीनतम लेख
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: प्रारंभिक एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन से डिस्ट्रोफिन उत्पादन में वृद्धि देखी गई
Entrada Therapeutics ने अपने एक्सॉन 45 स्किपिंग अध्ययन, ELEVATE-45-201 से सकारात्मक प्रारंभिक परिणाम घोषित किए हैं,...
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics ने अपने ड्यूशेन एक्सॉन 44 स्किपिंग अध्ययन में ENTR-601-44 को 18 मिलीग्राम/किलोग्राम तक आगे बढ़ाया
Entrada Therapeutics को इसके एक्सॉन 44 में उच्चतम खुराक के परीक्षण के लिए मंजूरी मिल गई है...
अनुसंधान
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में SPM-2551 के साथ डिस्ट्रोफिन की मजबूत प्रीक्लिनिकल बहाली की रिपोर्ट दी है।
Sapreme Therapeutics ने ड्यूशेन रोग के प्रायोगिक उपचार, एसपीएम-2551 के लिए आशाजनक पूर्व-नैदानिक परिणाम घोषित किए हैं...
प्रेस प्रकाशनी
ड्यूशेन रोग में Deramiocel ने 24 महीने के HOPE-3 परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दिखाए।
Capricor Therapeutics ने HOPE-3 अध्ययन से नए परिणाम जारी किए हैं, जिसमें लोगों में Deramiocel का मूल्यांकन किया गया है...
प्रेस प्रकाशनी
Ractigen Therapeutics ने ड्यूशेन रोग में RAG-18 के लिए पहले मानव परीक्षण में सकारात्मक परिणाम दर्ज किए।
Ractigen Therapeutics ने RAG-18 (NCT07282652) के लिए सकारात्मक प्रथम-मानव डेटा प्रस्तुत किया है, जो एक प्रायोगिक उपचार है...
प्रेस प्रकाशनी
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 के प्रारंभिक PK/PD डेटा में खुराक पर निर्भर एक्सॉन 44 स्किपिंग देखी गई।
Entrada Therapeutics और ENTR-601-44 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित रोगियों के लिए डिज़ाइन की गई एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है...
प्रेस प्रकाशनी
NS Pharma का Brogidirsen एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD रोगियों में 5-वर्षीय नैदानिक डेटा दर्शाता है।
NS Pharma का ब्रोगिडिरसेन (NS-089/NCNP-02) ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है जिसे डिज़ाइन किया गया है...
प्रेस प्रकाशनी
ELEVIDYS WMS 2026 डेटा: ये क्या दर्शाते हैं—और क्या नहीं दर्शाते
Sarepta Therapeutics ने 2026 विश्व सम्मेलन में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) पर नए आंकड़े प्रस्तुत किए हैं...
