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L’échec systémique des associations de DMD : pourquoi les patients atteints de Duchenne attendent-ils toujours ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'est ni une maladie nouvellement découverte, ni une maladie incurable. Les progrès scientifiques des deux dernières décennies ont permis le développement de thérapies par saut d'exon, de protocoles d'optimisation des corticostéroïdes et, surtout, de thérapies géniques déjà approuvées dans les principales juridictions réglementaires. Pourtant, dans de nombreuses régions du monde….
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Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?
Elevidys (délandistrogène moxéparvovec) est une thérapie génique développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Approuvée initialement aux États-Unis, elle a ensuite reçu les autorisations réglementaires de plusieurs autres pays. Cependant, Elevidys n'est actuellement pas autorisée dans l'Union européenne. Dans quels pays Elevidys est-elle autorisée ?.
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Vyondys 53 : Que signifie la lettre de rejet FDA ?
La Food and Drug Administration a publié plus de 200 lettres qu'elle a envoyées à des entreprises...
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Les centres Duchenne accrédités (ADC) visent à fournir des soins uniformes et actualisés à toutes les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
L’Organisation mondiale de la dystrophie musculaire de Duchenne (WDO) a lancé le programme international des centres accrédités pour la dystrophie musculaire de Duchenne (ADC).
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Wellcome Trust fait un don de 10 millions de livres sterling pour le traitement des maladies rares
Le nouveau projet de génome humain synthétique (SynHG) reçoit 10 millions de livres sterling du programme Wellcome Trust...
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Après le décès d'un deuxième patient, les communautés atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne souhaitent des réponses sur la thérapie génique Elevidys
Dans un rapport publié le 14 mai dans la revue Neurology, le sous-comité des recommandations de l'AAN met en garde contre….
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Quelle est la prochaine étape pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) après le retrait des géants pharmaceutiques de la recherche sur la thérapie génique basée sur l'AAV ?
Les vecteurs de virus adéno-associés (AAV) ont un temps été présentés comme la solution pour administrer des thérapies géniques,...
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Del-zota (EXPLORE44) assure une production normale de dystrophine de près de 30% chez les patients sensibles au saut d'exon 44
Une étude de phase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) est actuellement menée pour évaluer Del-zota, qui...
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Le Dr Aravindhan Veerapandiyan, neurologue à l'hôpital pour enfants de l'Arkansas, examine l'étude de thérapie génique RGX-202.
Lors de la réunion annuelle de l'Académie américaine de neurologie, qui s'est tenue à San Diego...
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Approbation Givinostat EMA : Givinostat (Duvyzat) est-il approuvé par EMA ?
Le Duvyzat (Givinostat) a reçu l'approbation réglementaire aux États-Unis et au Royaume-Uni et a achevé...
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L'approche par cellules souches Satellos et SAT-3247 pourrait restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Les interventions génétiques telles que le saut d'exons ou la thérapie génique visent à compenser...
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Le système immunitaire pourrait diminuer l'efficacité de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Étant donné que les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont dépourvus de dystrophine, sa réintroduction par thérapie génique...
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Pendant Wave, Dyne, Regenxbio, Genethon et d'autres prévoient de déposer une demande pour FDA, des problèmes de sécurité potentiels chez les patients atteints de la maladie de Duchenne inquiètent
La dystrophie musculaire de Duchenne est l'un des domaines thérapeutiques qui a connu les plus grands progrès...
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Le ministère chilien de la Santé affirme qu'il n'existe aucune preuve clinique d'amélioration de la thérapie génique Elevidys.
La thérapie génique Elevidys suscite encore du scepticisme de la part de nombreux pays en raison de...
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Communiqués de presse
Entrada Therapeutics ENTR-601-45 : Une étude précoce sur le saut de l’exon 45 montre une production accrue de dystrophine
Entrada Therapeutics a annoncé des résultats initiaux positifs de son étude sur le saut de l'exon 45, ELEVATE-45-201,...
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics fait progresser ENTR-601-44 à 18 mg/kg dans son étude sur le saut de l'exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Le vaccin Entrada Therapeutics a reçu l'autorisation de tester la dose la plus élevée dans son exon 44...
Recherche
Sapreme Therapeutics rapporte une forte restauration préclinique de la dystrophine avec le SPM-2551 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Sapreme Therapeutics a annoncé des résultats précliniques prometteurs pour le SPM-2551, un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude Deramiocel présente des résultats positifs à 24 mois dans le cadre de l'étude HOPE-3 sur la dystrophie musculaire de Duchenne.
Capricor Therapeutics a publié de nouveaux résultats de l'étude HOPE-3 évaluant le Deramiocel chez l'homme...
Communiqués de presse
Ractigen Therapeutics rapporte des données positives initiales chez l'humain pour le RAG-18 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
L’étude Ractigen Therapeutics a présenté des données initiales positives chez l’humain pour RAG-18 (NCT07282652), un traitement expérimental pour….
Communiqués de presse
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 présentent un saut d'exon 44 dépendant de la dose dans les données PK/PD précoces
Entrada Therapeutics et ENTR-601-44 sont des traitements expérimentaux conçus pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne...
Communiqués de presse
L'étude NS Pharma (Brogidirsen) présente des données cliniques à 5 ans chez des patients atteints de DMD susceptibles de bénéficier d'un saut de l'exon 44.
Le brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma est un traitement expérimental contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) conçu...
Communiqués de presse
Données ELEVIDYS WMS 2026 : ce qu’elles montrent et ce qu’elles ne montrent pas
Sarepta Therapeutics a présenté de nouvelles données sur ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) lors du Mondial 2026...
