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L’échec systémique des associations de DMD : pourquoi les patients atteints de Duchenne attendent-ils toujours ?

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) n'est ni une maladie nouvellement découverte, ni une maladie incurable. Les progrès scientifiques des deux dernières décennies ont permis le développement de thérapies par saut d'exon, de protocoles d'optimisation des corticostéroïdes et, surtout, de thérapies géniques déjà approuvées dans les principales juridictions réglementaires. Pourtant, dans de nombreuses régions du monde….

Dans quels pays le Elevidys est-il homologué ? Le Elevidys est-il homologué en Europe ?

Elevidys (délandistrogène moxéparvovec) est une thérapie génique développée pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Approuvée initialement aux États-Unis, elle a ensuite reçu les autorisations réglementaires de plusieurs autres pays. Cependant, Elevidys n'est actuellement pas autorisée dans l'Union européenne. Dans quels pays Elevidys est-elle autorisée ?.
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Wellcome Trust fait un don de 10 millions de livres sterling pour le traitement des maladies rares

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Quelle est la prochaine étape pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) après le retrait des géants pharmaceutiques de la recherche sur la thérapie génique basée sur l'AAV ?

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Le système immunitaire pourrait diminuer l'efficacité de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne

Étant donné que les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sont dépourvus de dystrophine, sa réintroduction par thérapie génique...

Le ministère chilien de la Santé affirme qu'il n'existe aucune preuve clinique d'amélioration de la thérapie génique Elevidys.

La thérapie génique Elevidys suscite encore du scepticisme de la part de nombreux pays en raison de...

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