Comparativement à son prix d'un million de dollars, dans quelle mesure la thérapie génique Elevidys améliore-t-elle l'état des enfants atteints de DMD ?
Le Elevidys, seul traitement génique approuvé par le FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a déçu les communautés de patients atteints de DMD et les investisseurs suite à la publication de...
La technologie RIPPLE de SonoThera offre un espoir pour la dystrophine humaine complète
SonoThera, une société de biotechnologie dédiée au traitement des causes profondes des maladies humaines par le développement de la prochaine génération de médicaments génétiques, a annoncé en janvier...
‘Thérapies géniques ’ à administration unique » ou thérapies par saut d’exons : laquelle est la plus efficace aujourd’hui pour la maladie de Duchenne ?
Le saut d'exon est une approche thérapeutique de premier plan pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie dégénérative musculaire progressive causée par des variants pathogènes du gène DMD...
Taux de créatine kinase (CK), de dystrophine et score NSAA dans la thérapie génique Elevidys
Il reste curieux de savoir dans quelle mesure les taux de créatine kinase (CK) diminuent, le score NSAA et les taux normaux de dystrophine augmentent chez les enfants atteints de DMD...
Pourquoi le comité FDA approuve-t-il des thérapies contre la DMD qui échouent lors des essais cliniques ?
Les thérapies géniques, commercialisées à des millions de dollars, et les thérapies par saut d'exons, administrées mensuellement et vendues à des milliers de dollars, sont-elles réellement efficaces ? Des familles militent….