ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
ДМД
Что такое делеция экзона? Понимание делеций экзона при мышечной дистрофии Дюшенна.
Что такое делеция экзона и почему она важна при мышечной дистрофии Дюшенна? Делеция экзона происходит, когда один или несколько участков гена отсутствуют, что потенциально влияет на то, как организм производит необходимый белок. При МДД эти делеции происходят в гене МДД, который содержит инструкции...
Продолжайте исследования
ДМД
Как узнать, есть ли у моего ребенка мышечная дистрофия? Важные симптомы, которые ни в коем случае нельзя игнорировать.
Понимание симптомов мышечной дистрофии у детей имеет решающее значение для ранней диагностики и лечения. Многие...
ДМД
Разрешение на проведение клинических испытаний нового лекарственного препарата (IND) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: процесс, испытания и будущие методы лечения.
Путь к получению разрешения на проведение клинических исследований нового лекарственного препарата (IND) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна является одним из...
ДМД
Симптом Говерса при мышечной дистрофии Дюшенна: ранние симптомы, диагностика и клиническое значение.
Признаки Говерса при мышечной дистрофии Дюшенна и маневр Говерса относятся к числу самых ранних признаков...
ДМД
Что такое терапия с пропуском экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна и как она работает?
Что такое терапия с пропуском экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна и как она работает при этом заболевании...?.
ДМД
6 ранних признаков мышечной дистрофии Дюшенна, о которых должен знать каждый родитель сегодня.
Признаки мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) часто бывают малозаметными в раннем детстве, но постепенно прогрессируют...
ДМД
Как мышечная дистрофия Дюшенна влияет на мозг? Когнитивные, поведенческие и неврологические аспекты.
Как мышечная дистрофия Дюшенна влияет на мозг? Этот вопрос становится все более важным, поскольку...
ДМД
Продолжительность жизни при мышечной дистрофии Дюшенна: влияние ухода и лечения на результаты.
Понимание продолжительности жизни. Продолжительность жизни при мышечной дистрофии Дюшенна является одним из наиболее важных показателей...
ДМД
Мышечная дистрофия Дюшенна и мышечная дистрофия Беккера: полное сравнительное руководство.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) и мышечная дистрофия Беккера (МДБ) — это генетические заболевания, которые...
ДМД
Генетическое консультирование при мышечной дистрофии Дюшенна: тестирование на носительство, оценка риска и пренатальная диагностика.
Генетическое консультирование при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) играет решающую роль в оказании помощи пациентам...
ДМД
Типы генетических вариантов при мышечной дистрофии Дюшенна: делеции, дупликации и точечные мутации.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — одно из наиболее тяжелых наследственных нервно-мышечных заболеваний, поражающее...
ДМД
Генетические причины мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью...
ДМД
Носители гена мышечной дистрофии Дюшенна: как это заболевание влияет на девочек и женщин.
Носители мутации гена Дюшенна играют решающую роль в понимании и лечении мышечной дистрофии Дюшенна...
Последние статьи
ДМД
Что такое мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)?: 108 часто задаваемых вопросов
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), широко известная как дистрофия Дюшенна, — это редкое генетическое заболевание, которое...
Пресс-релизы
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Раннее исследование пропуска экзона 45 показывает повышенную выработку дистрофина
Компания Entrada Therapeutics объявила о положительных предварительных результатах своего исследования по пропуску экзона 45, ELEVATE-45-201,...
Пресс-релизы
В исследовании по изучению пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна препарат Entrada Therapeutics продвинулся до дозы 18 мг/кг по сравнению с ENTR-601-44.
Препарат Entrada Therapeutics получил разрешение на тестирование самой высокой дозы в экзоне 44...
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...