DMD
Was ist Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)?: 108 häufig gestellte Fragen
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
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Was ist eine Exon-Deletion? Exon-Deletionen bei Duchenne-Muskeldystrophie verstehen
Was ist eine Exon-Deletion und warum ist sie bei der Duchenne-Muskeldystrophie relevant? Eine Exon-Deletion liegt vor, wenn ein oder mehrere Abschnitte eines Gens fehlen, was die Produktion eines lebenswichtigen Proteins beeinträchtigen kann. Bei DMD treten diese Deletionen im DMD-Gen auf, das die Anweisungen für die Proteinsynthese enthält.
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DMD
Wie erkenne ich, ob mein Kind Muskeldystrophie hat? Wichtige Symptome, die Sie niemals ignorieren sollten
Das Verständnis der Symptome von Muskeldystrophie bei Kindern ist entscheidend für die Früherkennung und Behandlung. Viele...
DMD
Zulassung von Prüfpräparaten (IND) für Duchenne-Muskeldystrophie: Prozess, Studien und zukünftige Therapien
Der Weg zur Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) für die Duchenne-Muskeldystrophie ist einer...
DMD
Gowers-Zeichen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Frühe Symptome, Diagnose und klinische Bedeutung
Die Gowers-Zeichen bei Duchenne-Muskeldystrophie und das Gowers-Manöver gehören zu den frühesten...
DMD
Was ist Exon-Skipping-Therapie bei Duchenne-Muskeldystrophie und wie funktioniert sie?
Was ist Exon-Skipping-Therapie bei DMD und wie funktioniert sie bei Duchenne?.
DMD
6 frühe Anzeichen der Duchenne-Muskeldystrophie, die jedes Elternteil heute kennen sollte
Anzeichen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sind im frühen Kindesalter oft subtil, verschlimmern sich aber mit der Zeit...
DMD
Wie wirkt sich die Duchenne-Muskeldystrophie auf das Gehirn aus? Erkenntnisse aus kognitiver, verhaltensbezogener und neurologischer Forschung
Wie wirkt sich die Duchenne-Muskeldystrophie auf das Gehirn aus? Diese Frage gewinnt zunehmend an Bedeutung, da….
DMD
Lebenserwartung bei Duchenne-Muskeldystrophie: Der Einfluss von Pflege und Behandlung auf die Behandlungsergebnisse
Das Verständnis der Lebenserwartung bei Duchenne-Muskeldystrophie ist eines der wichtigsten Themen...
DMD
Duchenne-Muskeldystrophie vs. Becker-Muskeldystrophie: Ein vollständiger Vergleichsleitfaden
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und die Becker-Muskeldystrophie (BMD) sind beides genetische Erkrankungen, die...
DMD
Genetische Beratung bei Duchenne-Muskeldystrophie: Trägertests, Risikobewertung und Pränataldiagnostik
Die genetische Beratung bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) spielt eine entscheidende Rolle bei der Unterstützung von Patienten...
DMD
Arten genetischer Varianten bei Duchenne-Muskeldystrophie: Deletionen, Duplikationen und Punktmutationen
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der schwersten erblichen neuromuskulären Erkrankungen, die … betrifft.
DMD
Genetische Ursachen der Muskeldystrophie Duchenne
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet ist...
DMD
Duchenne-Anlageträgerinnen erklärt: Wie DMD Mädchen und Frauen betrifft
Duchenne-Anlageträger spielen eine entscheidende Rolle für das Verständnis und die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...