DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
DMD
Ekzon Delesyonu Nedir? Duchenne Kas Distrofisinde Ekzon Silinmelerini Anlamak
Ekzon delesyonu nedir ve Duchenne kas distrofisinde neden önemlidir? Ekzon delesyonu, bir genin bir veya daha fazla bölümünün eksik olması durumunda meydana gelir ve vücudun temel bir proteini üretme şeklini potansiyel olarak etkiler. DMD'de bu delesyonlar, talimatları içeren DMD geninde meydana gelir...
Keşfetmeye devam edin
DMD
Çocuğumda Kas Distrofisi Olup Olmadığını Nasıl Anlarım? Asla Göz Ardı Etmemeniz Gereken Kritik Belirtiler
Çocuklarda kas distrofisi belirtilerini anlamak, erken teşhis ve müdahale için çok önemlidir. Birçok...
DMD
Duchenne Kas Distrofisi için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) Onayı: Süreç, Denemeler ve Gelecek Tedaviler
Duchenne kas distrofisi için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) onayı alma süreci şu şekildedir...
DMD
Duchenne Kas Distrofisinde Gowers Belirtisi: Erken Belirtiler, Tanı ve Klinik Anlamı
Duchenne kas distrofisinde Gowers belirtileri ve Gowers manevrası, en erken teşhis edilenler arasındadır...
DMD
Duchenne Kas Distrofisinde Ekzon Atlama Tedavisi Nedir ve Nasıl İşe Yarıyor?
Duchenne Musküler Distrofisi'nde (DMD) ekson atlama terapisi nedir ve Duchenne Musküler Distrofisi'nde nasıl işler?.
DMD
Duchenne Kas Distrofisinde Her Ebeveynin Bilmesi Gereken 6 Erken Belirti
Duchenne kas distrofisi (DMD) belirtileri erken çocukluk döneminde genellikle hafiftir ancak zamanla giderek kötüleşir...
DMD
Duchenne Kas Distrofisi Beyni Nasıl Etkiler? Bilişsel, Davranışsal ve Nörolojik Bulgular
Duchenne kas distrofisi beyni nasıl etkiler? Bu soru giderek daha da önem kazanıyor çünkü...
DMD
Duchenne Kas Distrofisinde Yaşam Beklentisi: Bakım ve Tedavinin Sonuçlar Üzerindeki Etkisi
Yaşam Beklentisini Anlamak: Duchenne kas distrofisinde yaşam beklentisi en önemli konulardan biridir...
DMD
Duchenne ve Becker Kas Distrofisi: Kapsamlı Bir Karşılaştırma Kılavuzu
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) ve Becker Musküler Distrofisi (BMD) her ikisi de genetik bozukluklardır...
DMD
Duchenne Kas Distrofisinde Genetik Danışmanlık: Taşıyıcılık Testi, Risk Değerlendirmesi ve Doğum Öncesi Tanı
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) hastalarında genetik danışmanlık, hastalara yardımcı olmada çok önemli bir rol oynar...
DMD
Duchenne Kas Distrofisinde Genetik Varyant Türleri: Delesyonlar, Kopyalamalar ve Nokta Mutasyonları
Duchenne kas distrofisi (DMD), kasları etkileyen en şiddetli kalıtsal nöromüsküler bozukluklardan biridir...
DMD
Duchenne Musküler Distrofisinin Genetik Nedenleri
Duchenne Musküler Distrofisi (DMD), ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterize edilen ciddi bir genetik hastalıktır...
DMD
Duchenne Taşıyıcıları Hakkında Bilgiler: DMD Kız Çocuklarını ve Kadınları Nasıl Etkiliyor?
Duchenne kas distrofisi taşıyıcıları, Duchenne kas distrofisinin anlaşılması ve yönetilmesinde kritik bir rol oynamaktadır...
Son makaleler
DMD
Duchenne Kas Distrofisi (DMD) Nedir?: 108 Sıkça Sorulan Soru
Duchenne kas distrofisi (DMD), yaygın olarak Duchenne olarak bilinen, nadir görülen genetik bir hastalıktır...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Erken Dönem Ekzon 45 Atlama Çalışması, Distrofin Artışını Gösteriyor
Entrada Therapeutics, Exon 45 Atlama Çalışması olan ELEVATE-45-201'den olumlu ilk sonuçlar açıkladı...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics, Duchenne Ekzon 44 Atlama Çalışmasında ENTR-601-44'yi 18 mg/kg'a Yükseltiyor
Entrada Therapeutics, Exon 44'te en yüksek dozu test etmek için onay aldı...
Araştırma
Sapreme Therapeutics, Duchenne Kas Distrofisinde SPM-2551 ile Güçlü Klinik Öncesi Distrofin Restorasyonu Bildiriyor
Sapreme Therapeutics, Duchenne kas distrofisi için deneysel bir tedavi olan SPM-2551'e ilişkin umut verici klinik öncesi sonuçları açıkladı...
Basın Bültenleri
Deramiocel, Duchenne’de 24 Aylık HOPE-3 Çalışmasında Olumlu Sonuçlar Gösterdi
Capricor Therapeutics, Deramiocel'nin insanlarda değerlendirildiği HOPE-3 çalışmasından yeni sonuçlar bildirdi...
Basın Bültenleri
Ractigen Therapeutics, Duchenne'de RAG-18 İçin Olumlu İlk İnsan Verilerini Açıkladı
Ractigen Therapeutics, araştırma aşamasındaki bir tedavi olan RAG-18 (NCT07282652) için insanlarda yapılan ilk olumlu verileri sunmuştur...
Basın Bültenleri
Entrada Therapeutics’in ENTR-601-44 Adayı, Erken Dönem PK/PD Verilerinde Doza Bağlı Ekzon 44 Atlama Etkisi Gösterdi
Entrada Therapeutics ve ENTR-601-44, Duchenne kas distrofisi olan hastalar için tasarlanmış deneysel bir tedavi yöntemidir...
Basın Bültenleri
NS Pharma'nın Brogidirsen'i, Ekzon 44 Atlamaya Uygun DMD Hastalarında 5 Yıllık Klinik Verileri Sunuyor
NS Pharma'nin brogidirsen'i (NS-089/NCNP-02), Duchenne kas distrofisi (DMD) için tasarlanmış, araştırma aşamasında olan bir tedavidir...
