ما هو حذف الإكسون، ولماذا يُعدّ مهمًا في ضمور دوشين العضلي؟ يحدث حذف الإكسون عندما يغيب جزء أو أكثر من الجين، مما قد يؤثر على كيفية إنتاج الجسم لبروتين أساسي. في ضمور دوشين العضلي، تحدث هذه الحذوفات في جين DMD، الذي يحتوي على التعليمات...

إن فهم مراحل التجارب السريرية يُساعد العائلات على فهم كيفية انتقال دواء محتمل من مرحلة البحث المختبري إلى مرحلة الموافقة المحتملة وتوفيره على نطاق أوسع للمرضى. عندما تسمع العائلات أن العلاج في المرحلة الأولى أو الثانية أو الثالثة، قد تكون المصطلحات مُربكة. كل مرحلة...