DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
DMD
O que é deleção de éxon? Entendendo as deleções de éxon na distrofia muscular de Duchenne.
O que é uma deleção de éxon e por que ela é importante na distrofia muscular de Duchenne? Uma deleção de éxon ocorre quando uma ou mais seções de um gene estão ausentes, o que pode afetar a forma como o corpo produz uma proteína essencial. Na DMD, essas deleções ocorrem no gene DMD, que contém as instruções...
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Como saber se meu filho tem distrofia muscular? Sintomas críticos que você nunca deve ignorar.
Compreender os sintomas da distrofia muscular em crianças é crucial para a detecção e intervenção precoces. Muitos...
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Aprovação de Novo Medicamento Experimental (IND) para Distrofia Muscular de Duchenne: Processo, Ensaios Clínicos e Terapias Futuras
O caminho para a aprovação de um Novo Medicamento Experimental (IND, na sigla em inglês) para a distrofia muscular de Duchenne é um...
DMD
Sinal de Gowers na Distrofia Muscular de Duchenne: Sintomas Iniciais, Diagnóstico e Significado Clínico
Os sinais de Gowers na distrofia muscular de Duchenne e a manobra de Gowers estão entre os primeiros...
DMD
O que é a terapia de exclusão de éxons na distrofia muscular de Duchenne e como ela funciona?
O que é a terapia de exclusão de éxons na DMD e como ela funciona na distrofia muscular de Duchenne?.
DMD
6 Sinais Precoces da Distrofia Muscular de Duchenne que Todo Pai Deveria Conhecer Hoje
Os sinais da distrofia muscular de Duchenne (DMD) são frequentemente sutis na primeira infância, mas progressivamente...
DMD
Como a distrofia muscular de Duchenne afeta o cérebro? Perspectivas cognitivas, comportamentais e neurológicas.
Como a distrofia muscular de Duchenne afeta o cérebro? Essa questão é cada vez mais importante, pois...
DMD
Expectativa de vida na distrofia muscular de Duchenne: o impacto do cuidado e do tratamento nos resultados.
Entendendo a expectativa de vida: a expectativa de vida na distrofia muscular de Duchenne é uma das mais...
DMD
Distrofia Muscular de Duchenne vs. Distrofia Muscular de Becker: Um Guia de Comparação Completo
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) e a distrofia muscular de Becker (BMD) são ambas doenças genéticas que...
DMD
Aconselhamento genético na distrofia muscular de Duchenne: testes de portador, avaliação de risco e diagnóstico pré-natal.
O aconselhamento genético na distrofia muscular de Duchenne (DMD) desempenha um papel crucial na ajuda aos pacientes...
DMD
Tipos de variantes genéticas na distrofia muscular de Duchenne: deleções, duplicações e mutações pontuais.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma das doenças neuromusculares hereditárias mais graves que afetam...
DMD
Causas genéticas da distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética grave caracterizada por fraqueza muscular progressiva...
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Portadoras da Distrofia Muscular de Duchenne: Como a DMD afeta meninas e mulheres
Os portadores da distrofia muscular de Duchenne desempenham um papel fundamental na compreensão e no tratamento dessa doença.
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Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...