Исследования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) продолжаются: начато клиническое исследование III фазы Del-Zota SAFARI44, в котором оценивается эффективность препарата AOC 1044, также известного как дельпацибарт зотадирсен. Эта экспериментальная терапия разрабатывается для лиц с мутациями МДД, поддающимися пропуску экзона 44.
Оглавление
Что представляет собой исследование SAFARI44?
Исследование SAFARI44 представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование III фазы, разработанное для оценки безопасности и эффективности AOC 1044 (Del-Zota) у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показано лечение с пропуском экзона 44. Подробнее: Del-zota (EXPLORE44) обеспечивает почти 30% нормального производства дистрофина
В ходе исследования будет изучено, может ли внутривенное введение AOC 1044 помочь улучшить исходы заболевания у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, имеющих специфические мутации гена дистрофина. Терапия проводится внутривенно каждые шесть недель.
Что такое Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?
Del-Zota — это экспериментальная терапия, основанная на пропуске экзона, разработанная для воздействия на мутации в гене дистрофина, при которых пропуск экзона 44 может быть полезен. Цель терапии, основанной на пропуске экзона, — помочь организму вырабатывать более короткий, но функциональный белок дистрофин, что может замедлить дегенерацию мышц при мышечной дистрофии Дюшенна. Подробнее: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 44
В отличие от традиционных препаратов, пропускающих экзоны, в Del-Zota используется технология конъюгатов антител с олигонуклеотидами, разработанная для улучшения доставки терапии в мышечную ткань.
Как будет проходить исследование
Рандомизированный период лечения
Участники исследования SAFARI44 получат один из следующих препаратов:
- Del-Zota (дельпасибарт зотадирсен)
- Плацебо
Лечение будет проводиться каждые шесть недель, всего девять доз в течение первых 54 недель исследования.
Open Label Extension (OLE)
После завершения рандомизированного этапа все участники могут перейти к 54-недельной открытой фазе продолжения исследования. В течение этого периода каждый участник будет получать Del-Zota независимо от первоначального назначенного ему лечения.
Ожидается, что заключительная доза препарата будет введена на 102-й неделе, после чего будут проведены дополнительные обследования и мониторинг безопасности до 114-й недели.
Независимый мониторинг безопасности
Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC) будет регулярно проверять данные о безопасности, переносимости и эффективности на протяжении всего исследования.
Хронология событий, связанных с SAFARI44
Ориентировочные даты проведения исследования
- Начало исследования: июнь 2026 года
- Завершение строительства: май 2029 года
- Завершение исследования: июль 2030 года
Планируемая регистрация
Исследователи планируют привлечь к участию в этом интервенционном исследовании III фазы около 70 человек.
Кто может принять участие?
Основные критерии включения
Для участия в исследовании SAFARI44 участники должны соответствовать следующим требованиям:
- Мужчины, способные передвигаться самостоятельно, с диагнозом мышечной дистрофии Дюшенна.
- Имеется подтвержденная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 44.
- Возраст от 2 лет и старше (ребенок, взрослый, пожилой человек)
- В ходе скрининга необходимо пройти все необходимые функциональные обследования.
- Необходимо принимать стабильные кортикостероиды в течение как минимум шести месяцев до начала лечения.
Основные критерии исключения
Участники могут не соответствовать требованиям, если они:
- Ранее получали генную или клеточную терапию.
- В течение шести месяцев до включения в исследование применялась другая олигонуклеотидная терапия.
- Лабораторные показатели выходят за пределы допустимых значений, установленных протоколом.
- Недавно были изменены методы лечения, такие как применение гормона роста, тестостерона или гивиностата.
Почему это исследование важно для сообщества людей с мышечной дистрофией Дюшенна
Терапия с пропуском экзонов остается одним из наиболее важных терапевтических подходов в исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна. Хотя уже существует несколько препаратов, позволяющих пропускать экзоны и для других целей, для пациентов с мутациями, поддающимися пропуску экзона 44, возможности лечения все еще ограничены.
Исследование SAFARI44 может предоставить важную информацию о том, может ли AOC 1044 безопасно улучшить восстановление дистрофина и клинические результаты у этой группы пациентов.
Узнать больше: Предстоящие методы лечения миодистрофии Дюшенна с пропуском экзона 44
Контактная информация
Исследование спонсируется компанией Avidity Biosciences.
- Телефон: 858-771-7038
- Электронная почта: [email protected]
В настоящее время места проведения исследований публично не указаны.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
