Capricor Therapeutics объявила о публикации в Biomedicines, международном рецензируемом журнале, в котором описывается новый анализ эффективности in vitro, предназначенный для характеристики антифиброзного механизма действия ведущего исследуемого продукта Capricor, Deramiocel, который в настоящее время находится на поздней стадии разработки для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). >>> Что такое Deramiocel? Что делает CAP-1002?
В публикации под названием “Новый анализ эффективности in vitro, демонстрирующий антифиброзный механизм действия CDC в Deramiocel” представлены результаты, которые дополнительно проливают свет на биологическую активность клеток, полученных из кардиосферы (CDC), активного компонента Deramiocel. Исследование показало, что CDC посредством своих секретируемых экзосом и растворимых факторов подавляют экспрессию генов коллагена I и III в первичных фибробластах человека in vitro, что подтверждает их способность модулировать фиброзные процессы, связанные с прогрессированием заболевания.
Результаты были сопоставимы для более чем ста производственных партий препарата Deramiocel, что свидетельствует о противофиброзном механизме действия, что согласуется с фармакодинамическими исследованиями in vivo и более чем четырёхлетними клиническими данными, демонстрирующими стабилизацию сердечной функции у пациентов с МДД. Анализ был разработан и валидирован как инструмент для оценки биоактивности и эффективности препарата Deramiocel от партии к партии в условиях контролируемого производства, что повышает способность препарата Capricor обеспечивать стабильность и качество продукта по мере его разработки.
“Эта публикация вносит свой вклад в растущее количество данных, описывающих, как клетки, полученные из кардиосферы, могут модулировать фиброзные и воспалительные процессы, лежащие в основе прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна”, — заявила Линда Марбан, доктор философии, генеральный директор Capricor. “Разработав воспроизводимый и количественный метод анализа, мы укрепили наше понимание биологического профиля Deramiocel и расширили наши возможности по обеспечению стабильности продукта по мере развития нашей программы по мышечной дистрофии Дюшенна”.”
В настоящее время препарат Deramiocel проходит оценку в рамках исследования HOPE-3 фазы 3 для лечения МДД; ожидается, что основные данные будут доступны в середине четвертого квартала 2025 года. После получения этих данных Capricor планирует повторно подать заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA) вместе с ответом в CRL. >>> Что такое заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA)?
В дополнение к этой публикации Capricor выпустил короткий обучающий видеоролик, описывающий механизм действия Deramiocel: Смотреть здесь.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
