Согласно объявлению на веб-сайте Muscular Dystrophy UK, NorthStar Network заявил: ‘В рамках продолжающегося наблюдения за профилем риска Гивиностата (Duvyzat) в ходе реального применения и клинических исследований нам известно о трех случаях внезапной смерти в ходе открытого расширенного исследования (OLE)’.’
Компания Italfarmaco заявляет, что на сегодняшний день не зарегистрировано ни одного случая смерти, связанного с применением гивиностата. Пациенты с МДД и их семьи запрашивают у Italfarmaco, EMA и FDA, подробную информацию.
Было зарегистрировано три случая смерти пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, принимавших препарат гивиностат (Duvyzat).
Зарегистрированные случаи: В ходе открытого расширенного исследования было зарегистрировано два летальных исхода, а в ходе Программы расширенного доступа — один.
Продолжающееся наблюдение: Компания продолжает следить за безопасностью препарата и соотношением риска и пользы.
Обновления: Если соотношение пользы и риска изменится, будет предоставлена дополнительная информация. NorthStar Network заявил, что будет предоставлять обновленную информацию, и рекомендует семьям обращаться к своим лечащим врачам за индивидуальными консультациями.
Узнать больше: Заявление NorthStar о Givinostat
Заявление от NorthStar Network
Этот документ был разработан профессором Микелой Гульери, доктором Анн-Мари Чайлдс, доктором Аднаном Манзуром, профессором Трейси Уиллис и профессором Франческо Мунтони от имени Сети NS.
Недавно нам стало известно о трех случаях внезапной смерти детей/молодых людей с МДД, получавших лечение гивиностатом.
Компания Italfarmaco сообщила о трех случаях в регулирующие органы, включая MHRA в Великобритании, в соответствии с нормативными требованиями.
20 октября 2025 года компания Italfarmaco, производитель гивиностата, опубликовала следующее сообщение для консультативных групп пациентов (PAG) в отношении недавно зарегистрированных случаев смерти у пациентов с МДД, получавших лечение гивиностатом:
“Профиль безопасности гивиностата основан на двойном слепом плацебо-контролируемом 18-месячном исследовании, в котором приняли участие в общей сложности 179 амбулаторных пациентов с МДД в возрасте 6 лет и старше, получающих сопутствующую стероидную терапию (исследование EPIDYS). В ходе исследования EPIDYS не было зарегистрировано ни одного летального исхода ни в группе гивиностата, ни в группе плацебо.
Во всем мире более 1700 пациентов подверглись воздействию гивиностата в ходе клинических исследований, в ходе программ расширенного доступа и в коммерческих целях.
В рамках продолжающегося наблюдения за соотношением пользы и риска гивиностата в условиях реального применения и клинических исследованиях нам известно о двух случаях внезапной смерти в рамках открытого расширенного исследования (OLE): 1 в Нидерландах (сентябрь 2025 г.) и 1 в США (октябрь 2024 г.). Нам также известно об одном случае внезапной смерти в рамках программы расширенного доступа к гивиностату в Германии (июнь 2025 г.). Информация о смертельных случаях была направлена в компетентные органы в соответствии с местными правилами, включая MHRA.
На сегодняшний день компания Italfarmaco не выявила ни одного зарегистрированного случая смерти, связанного с гивиностатом. Таким образом, на основании имеющихся данных, соотношение пользы и риска гивиностата остается неизменным.
Если соотношение пользы и риска изменится, мы оповестим врачей, общественность и свяжемся с регулирующими органами соответствующим образом.
Мы не сможем предоставлять регулярные обновления, если соотношение пользы и риска не изменится. В связи с соблюдением конфиденциальности пациентов мы не можем предоставлять информацию в письменном виде по этим конкретным случаям.”
Нам, как врачам, предоставлено лишь краткое изложение обстоятельств этих случаев, что затрудняет проведение полной оценки риска. Оценивать соотношение риска и пользы любого препарата, назначаемого в Великобритании в рамках клинических исследований, программ EAP или в рамках стандартной программы NHS, – задача регулирующих органов (MHRA). 22 октября мы получили от MHRA подтверждение того, что информация по этим трём случаям получена, и заверили нас, что они проводят оценку в ускоренном режиме.
На основании информации, доступной по состоянию на 22 октября 2025 года, нет четких доказательств того, что эти случаи смерти напрямую связаны с гивиностатом или одним из известных побочных эффектов гивиностата. Другие факторы, включая сопутствующие заболевания и прием сопутствующих препаратов, могли сыграть свою роль в этих случаях. В связи с этими событиями и в ожидании дополнительной информации от Агентства по контролю за оборотом лекарственных средств и лекарственных средств (MHRA) мы продолжаем внимательно наблюдать и оценивать состояние каждого пациента, который должен начать лечение и/или уже получает его, чтобы обеспечить индивидуальную оценку рисков и пользы лечения гивиностатом. Мы будем предоставлять любую дополнительную информацию по мере ее поступления.
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
