Компания Dyne Therapeutics объявила о том, что Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения (MHLW) Японии присвоило препарату DYNE-251 статус орфанного препарата для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), у которых имеются мутации в гене МДД, поддающиеся пропуску экзона 51. DYNE-251 проходит оценку в рамках продолжающегося международного клинического исследования фазы 1/2 DELIVER.
Значительная экспрессия дистрофина
«В исследовании DELIVER мы увидели беспрецедентное и устойчивое улучшение функций, обусловленное значительной экспрессией дистрофина, что подчеркивает потенциал DYNE-251 для преобразования ухода за людьми, страдающими мышечной дистрофией Дюшенна», — сказал Дуг Керр, доктор медицинских наук, доктор философии, главный врач Dyne. «С получением статуса орфанного препарата в Японии, дополняющего уже существующие статусы в США и Европе, препарат DYNE-251 продолжает развиваться как перспективная терапия нового поколения, основанная на пропуске экзона 51. Пациенты с мутациями, поддающимися пропуску экзона 51, относятся к числу наиболее распространённых и функционально неполноценных пациентов в популяции пациентов с МДД. Потенциальное удовлетворение этой неудовлетворённой потребности ещё больше укрепляет нашу приверженность разработке терапии, обеспечивающей функциональное улучшение для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, и мы с нетерпением ожидаем сотрудничества с японскими регулирующими органами для определения нормативного пути для DYNE-251 в Японии».
Присвоение DYNE-251 статуса орфанного препарата в Японии
В Японии статус орфанного препарата присваивается препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний, которыми страдают менее 50 000 пациентов в стране и в которых существует высокая медицинская потребность. Преимущества включают субсидии на расходы на разработку и потенциальную эксклюзивность на рынке на срок до 10 лет в случае одобрения. DYNE-251 также получил статус «прорывной терапии», статус «ускоренного рассмотрения» и статус «редкого детского заболевания» от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а также статус «препарата-сироты» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 51. Узнать больше: Присвоение препарату DYNE-251 статуса прорывной терапии
Подлежит ли моему сыну терапия с пропуском экзона 51?: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 51
О DYNE-251
DYNE-251 — это экспериментальный терапевтический препарат, который проходит оценку в рамках глобального клинического исследования фазы 1/2 DELIVER для пациентов с МДД, имеющих мутации в гене МДД, поддающиеся пропуску экзона 51. DYNE-251 состоит из фосфородиамидатного морфолино олигомера (PMO), конъюгированного с антигенсвязывающим фрагментом (Fab), который связывается с трансферриновым рецептором 1 (TfR1). Он разработан для обеспечения выработки почти полноразмерного дистрофина в мышцах и центральной нервной системе (ЦНС) для обеспечения функционального улучшения. DYNE-251 получил статус «прорывной терапии», «ускоренный доступ» и «редкие детские заболевания» от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), а также статус «препарат-сирота» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 51.
Помимо DYNE-251, Dyne развивает франшизу DMD и проводит доклинические программы, нацеленные на другие экзоны, включая 53, 45 и 44.
Узнать больше: Предстоящие методы лечения миодистрофии Дюшенна с пропуском экзона 51
