Del-zota (EXPLORE44) fornece quase 30% para produção normal de distrofina em pacientes suscetíveis à omissão do exon 44
Um estudo de fase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) está sendo conduzido para avaliar o Del-zota, que foi desenvolvido com a intenção de restaurar a leitura da distrofina...
Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurologista do Hospital Infantil de Arkansas, analisa o estudo de terapia genética RGX-202
Na Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia, que ocorreu em San Diego de 5 a 9 de abril de 2025, os resultados do estudo RGX-202 da RegenxBio...
Aprovação do Givinostat EMA: O Givinostat (Duvyzat) é aprovado pelo EMA?
O Duvyzat (Givinostat) recebeu aprovação regulatória nos EUA e no Reino Unido e concluiu sua avaliação pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). O EMA...
A abordagem com células-tronco Satellos e SAT-3247 pode restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne
Intervenções genéticas, como o salto de exon ou a terapia genética, visam compensar a perda de distrofina, mas não substituem o sinal ausente...
O sistema imunológico pode estar diminuindo a eficácia da terapia genética para distrofia muscular de Duchenne
Como pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) não têm distrofina, reintroduzi-la por meio de terapia genética pode fazer com que o sistema imunológico a confunda com uma...