¿Qué sigue para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) después de que los gigantes farmacéuticos se retiren de la investigación de terapia génica basada en AAV?
Los vectores de virus adenoasociados (VAA) se consideraron en su momento la solución para administrar terapias génicas, pero en los últimos años su relevancia ha disminuido.
Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producción normal de distrofina de casi 30% en pacientes susceptibles a la omisión del exón 44
Actualmente se está llevando a cabo un estudio de fase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) para evaluar Del-zota, que se desarrolló con la intención de restaurar la lectura de distrofina...
El Dr. Aravindhan Veerapandiyan, neurólogo del Hospital Infantil de Arkansas, analiza el estudio de terapia génica RGX-202.
En la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología, que tuvo lugar en San Diego del 5 al 9 de abril de 2025, se presentaron los hallazgos del estudio RGX-202...
Aprobación de Givinostat EMA: ¿Givinostat (Duvyzat) está aprobado por EMA?
Duvyzat (Givinostat) ha recibido la aprobación regulatoria en EE. UU. y el Reino Unido y ha completado su evaluación por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). EMA ha...
El enfoque de células madre Satellos y SAT-3247 podría restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne.
Las intervenciones genéticas, como la omisión de exones o la terapia génica, tienen como objetivo compensar la pérdida de distrofina, pero no reemplazan la señal faltante...