ما هو التالي بالنسبة للمرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) بعد انسحاب شركات الأدوية العملاقة من أبحاث العلاج الجيني القائمة على AAV؟
كانت ناقلات فيروس الغدة الدرقية (AAV) تُعتبر في السابق الحل الأمثل لتوفير العلاجات الجينية، إلا أن أهميتها تراجعت في السنوات الأخيرة.
يوفر Del-zota (EXPLORE44) إنتاجًا طبيعيًا للديستروفين يبلغ حوالي 30% في المرضى الذين يمكنهم تخطي الإكسون 44
يتم الآن إجراء دراسة EXPLORE44 من المرحلة 1/2 (NCT05670730) لتقييم Del-zota، الذي تم تطويره بهدف استعادة قراءة الديستروفين...
الدكتور أرافيندان فيرابانديان، طبيب أعصاب في مستشفى أركنساس للأطفال، يراجع دراسة العلاج الجيني RGX-202
في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لعلم الأعصاب، الذي عقد في سان دييغو في الفترة من 5 إلى 9 أبريل 2025، تم الإعلان عن نتائج دراسة RGX-202 من RegenxBio...
موافقة Givinostat EMA: هل تمت الموافقة على Givinostat (Duvyzat) بواسطة EMA؟
حصل Duvyzat (Givinostat) على موافقة تنظيمية في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة، وأكمل تقييمه من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA). EMA...
قد يساعد نهج الخلايا الجذعية Satellos وSAT-3247 في استعادة تجديد العضلات في ضمور العضلات دوشين
تهدف التدخلات الجينية مثل تخطي الإكسون أو العلاج الجيني إلى التعويض عن فقدان الديستروفين، ولكنها لا تحل محل الإشارة المفقودة...