Quelle est la prochaine étape pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) après le retrait des géants pharmaceutiques de la recherche sur la thérapie génique basée sur l'AAV ?
Les vecteurs de virus adéno-associés (AAV) ont été autrefois présentés comme la solution aux thérapies géniques, mais leur importance a diminué ces dernières années.
Del-zota (EXPLORE44) assure une production normale de dystrophine de près de 30% chez les patients sensibles au saut d'exon 44
Une étude de phase 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) est actuellement menée pour évaluer Del-zota, qui a été développé dans le but de restaurer la lecture de la dystrophine...
Le Dr Aravindhan Veerapandiyan, neurologue à l'hôpital pour enfants de l'Arkansas, examine l'étude de thérapie génique RGX-202.
Lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology, qui s'est tenue à San Diego du 5 au 9 avril 2025, les résultats de l'étude RGX-202 de RegenxBio...
Approbation Givinostat EMA : Givinostat (Duvyzat) est-il approuvé par EMA ?
Duvyzat (Givinostat) a reçu l'approbation réglementaire aux États-Unis et au Royaume-Uni et a terminé son évaluation par l'Agence européenne des médicaments (EMA). EMA a...
L'approche par cellules souches Satellos et SAT-3247 pourrait restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Les interventions génétiques telles que le saut d'exon ou la thérapie génique visent à compenser la perte de dystrophine, mais ne remplacent pas le signal manquant...