İlaç Devlerinin AAV Tabanlı Gen Terapisi Araştırmalarından Çekilmesinin Ardından Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hastalarını Ne Bekliyor?
Adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörleri bir zamanlar gen terapilerinin sunulmasının cevabı olarak duyurulmuştu, ancak son yıllarda bunların önemi azaldı.
Del-zota (EXPLORE44), Ekzon 44 Atlamaya Uygun Hastalarda Neredeyse Yüzde 30 Normal Distrofin Üretimi Sağlıyor
Distrofin okumasını düzeltme amacıyla geliştirilen Del-zota'yı değerlendirmek için şu anda bir faz 1/2 EXPLORE44 çalışması (NCT05670730) yürütülüyor...
Arkansas Çocuk Hastanesi'nde nörolog olan Dr. Aravindhan Veerapandiyan, RGX-202 Gen Terapisi Çalışmasını İnceliyor
5-9 Nisan 2025 tarihleri arasında San Diego'da gerçekleşen Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısı'nda, RegenxBio'nun RGX-202...
Givinostat EMA Onayı: Givinostat (Duvyzat) EMA Tarafından Onaylandı mı?
Duvyzat (Givinostat) ABD ve İngiltere'de düzenleyici onayını aldı ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından değerlendirmesini tamamladı. EMA...
Satellos SAT-3247 Kök Hücre Yaklaşımı Duchenne Musküler Distrofi'de Kas Yenilenmesini Geri Kazandırabilir
Ekzon atlama veya gen terapisi gibi genetik müdahaleler distrofin kaybını telafi etmeyi amaçlar, ancak eksik sinyali yerine koymaz...