Del-zota (EXPLORE44), Ekzon 44 Atlamaya Uygun Hastalarda Neredeyse Yüzde 30 Normal Distrofin Üretimi Sağlıyor
Distrofin okumasını düzeltme amacıyla geliştirilen Del-zota'yı değerlendirmek için şu anda bir faz 1/2 EXPLORE44 çalışması (NCT05670730) yürütülüyor...
Arkansas Çocuk Hastanesi'nde nörolog olan Dr. Aravindhan Veerapandiyan, RGX-202 Gen Terapisi Çalışmasını İnceliyor
5-9 Nisan 2025 tarihleri arasında San Diego'da gerçekleşen Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısı'nda, RegenxBio'nun RGX-202...
Givinostat EMA Onayı: Givinostat (Duvyzat) EMA Tarafından Onaylandı mı?
Duvyzat (Givinostat) ABD ve İngiltere'de düzenleyici onayını aldı ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından değerlendirmesini tamamladı. EMA...
Satellos SAT-3247 Kök Hücre Yaklaşımı Duchenne Musküler Distrofi'de Kas Yenilenmesini Geri Kazandırabilir
Ekzon atlama veya gen terapisi gibi genetik müdahaleler distrofin kaybını telafi etmeyi amaçlar, ancak eksik sinyali yerine koymaz...
Bağışıklık Sistemi Duchenne Musküler Distrofisi İçin Gen Terapisinin Etkinliğini Azaltıyor Olabilir
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalarında distrofin eksikliği olduğundan, gen tedavisiyle tekrar hastaya verilmesi bağışıklık sisteminin bunu bir...