Givinostat, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından devam eden bir değerlendirme ile ABD ve İngiltere'de düzenleyici onayını aldı. Avrupa ve Türkiye'deki DMD hastaları Givinostat'ın (Duvyzat) EMA onayını bekliyor.
Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için ilk steroid olmayan tedavi olan Duvyzat (givinostat), Mart 2024'te FDA onayını aldı. Bu, tüm hastalar ve aileleri için iyi bir haber olsa da, Amerika Birleşik Devletleri dışındaki birçok kişi, givinostat'ın DMD için kendi ülkelerinde ne zaman onaylanacağını hala merak ediyor.
İşte Avrupa ve Türkiye'deki hastaların Givinostat için EMA onay zaman çizelgesi hakkında bilmesi gereken tüm bilgiler. Ülkenizde erişilebilir hale gelmeden önce tedaviyi nasıl alacağınıza dair bilgiler de dahil.
İçindekiler
Givinostat ne için kullanılır?
Altı yaş üstü Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastaları duvyzat (givinostat) ile tedavi edilebilir. İlacın üreticisi Italfarmaco, givinostat'ın işlev şekli nedeniyle Becker musküler distrofi (BMD) tedavisinde de kullanılabileceğini öne sürmüştür. Bununla birlikte, ilaç henüz BMD'yi tedavi etmek için yetkilendirilmemiştir. (Duvyzat (Givinostat) Nedir?)
Givinostat nasıl çalışır?
Givinostat, HDAC'nin bir inhibitörüdür. Histon deasetilazlar, inhibe ettiği bir enzim sınıfıdır (HDAC'ler). Duchenne'de kas rejenerasyonunu potansiyel olarak azaltan genler, HDAC'ler tarafından aktive edilir ve deaktive edilir. Givinostat, HDAC'leri bloke ederek kas onarımını teşvik etmek, kas lifi rejenerasyonunu artırmak ve inflamasyonu ve fibrozu azaltmak için çalışır.
Givinostat EMA onay durumu
EMA, Duvyzat'nin pazarlama yetkisi başvurusunu Ağustos 2023'ten beri değerlendiriyor. Üreticiden daha fazla bilgi talep etmek için verilen aralar hariç, bir inceleme genellikle 210 güne kadar sürüyor. Givinostat başvurusu, bu tipik zaman dilimine göre 2025'in ikinci yarısında karara bağlanmalıdır. Ancak bunun gerçekleşip gerçekleşmeyeceğini görmek için beklememiz gerekecek. (İngiltere Givinostat'ı (Duvyzat) Onayladı)
Givinostat Avrupa'da ne zaman satışa sunulacak?
Ne yazık ki, Givinostat 2025'in ortalarına kadar EMA onayı alsa bile AB genelinde anında erişilebilir olmayacak. Her üye devletin EMA onayından piyasaya sürülmesine kadar çok farklı bir zaman çerçevesi vardır. AB ortalaması 636 gün olan Givinostat gibi yetim ilaçlar için piyasaya sürülme süresi Almanya'da 102 günden Estonya'da 1.081 güne kadar değişmektedir.
Türkiye'de merkezi onaydan kullanılabilirliğe kadar geçen süre 1008 gün olarak belirtiliyor.EFPIA Hastaları WAIT Göstergesi 2021 Anketi)
Başka bir deyişle, Givinostat 2025 yılına kadar bazı AB ülkelerinde erişilebilir olsa da, çoğu hastanın ilacın kendi ülkelerinde satışa sunulması için en az bir yıl beklemesi gerekecek.
Givinostat Avrupa ülkelerinde nasıl dağıtılacak?
Italfarmaco'nun Duchenne kas distrofisi (DMD) ilacı olan Givinostat (Duvyzat), 18 Mart 2025'te yayınlanan bir açıklamaya göre, Orta ve Doğu Avrupa'nın önde gelen ilaç ticarileştirme işletmelerinden biri olan Medis tarafından özel olarak dağıtılacak.Devamını oku)
