Del-zota（EXPLORE44）可为接受外显子44跳跃治疗的患者提供接近30%的正常肌营养不良蛋白生成
目前正在进行 1/2 期 EXPLORE44 研究 (NCT05670730)，以评估 Del-zota，其开发目的是恢复肌营养不良蛋白读数……
阿肯色州儿童医院神经科医生 Aravindhan Veerapandiyan 博士回顾 RGX-202 基因治疗研究
在 2025 年 4 月 5 日至 9 日于圣地亚哥举行的美国神经病学学会年会上，RegenxBio 的 RGX-202 的研究结果......
Givinostat EMA 批准：Givinostat (Duvyzat) 是否获得 EMA 批准？
Duvyzat（Givinostat）已获得美国和英国的监管批准，并已完成欧洲药品管理局（EMA）的评估。EMA已……