Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?
Adeno-assoziierte Virusvektoren (AAV) galten einst als die Lösung für die Entwicklung von Gentherapien, doch in den letzten Jahren hat ihre Bedeutung abgenommen. Es war...
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Derzeit wird eine Phase-1/2-Studie EXPLORE44 (NCT05670730) durchgeführt, um Del-zota zu evaluieren, das mit der Absicht entwickelt wurde, den Dystrophin-Wert wiederherzustellen …
Dr. Aravindhan Veerapandiyan, Neurologe am Arkansas Children's Hospital, überprüft die RGX-202-Gentherapiestudie
Auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology, die vom 5. bis 9. April 2025 in San Diego stattfand, wurden die Studienergebnisse zu RGX-202 von RegenxBio vorgestellt …
Givinostat EMA-Zulassung: Ist Givinostat (Duvyzat) von EMA zugelassen?
Duvyzat (Givinostat) hat die behördliche Zulassung in den USA und Großbritannien erhalten und die Evaluierung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) abgeschlossen. EMA hat...
Satellos SAT-3247 Stammzellenansatz könnte Muskelregeneration bei Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen
Genetische Eingriffe wie Exon-Skipping oder Gentherapie zielen darauf ab, den Verlust von Dystrophin zu kompensieren, ersetzen das fehlende Signal jedoch nicht...