Что ждет пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) после того, как фармацевтические гиганты отказались от исследований генной терапии на основе AAV?
Векторы на основе аденоассоциированного вируса (AAV) когда-то были объявлены ответом на вопрос генной терапии, но в последние годы их значимость снизилась. Это было...
Del-zota (EXPLORE44) обеспечивает почти 30% нормального производства дистрофина у пациентов, поддающихся пропуску экзона 44
В настоящее время проводится исследование фазы 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) для оценки препарата Del-zota, который был разработан с целью восстановления показателей дистрофина...
Доктор Аравиндхан Вирапандян, невролог Детской больницы Арканзаса, рассматривает исследование генной терапии RGX-202
На ежегодном собрании Американской академии неврологии, которое проходило в Сан-Диего с 5 по 9 апреля 2025 года, были представлены результаты исследования препарата RGX-202 компании RegenxBio...
Одобрение Givinostat EMA: Одобрен ли Givinostat (Duvyzat) EMA?
Препарат Duvyzat (Гивиностат) получил одобрение регулирующих органов в США и Великобритании и завершил оценку Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). Препарат EMA...
Satellos SAT-3247 Подход с использованием стволовых клеток может восстановить регенерацию мышц при мышечной дистрофии Дюшенна
Генетические вмешательства, такие как пропуск экзонов или генная терапия, направлены на компенсацию потери дистрофина, но не заменяют отсутствующий сигнал...