A SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar a causa raiz de doenças humanas por meio do desenvolvimento da próxima geração de medicamentos genéticos, anunciou hoje que apresentará novos dados no 32º congresso da Sociedade Europeia de Terapia Genética e Celular, que será realizado de 7 a 10 de outubro em Sevilha, Espanha.
A apresentação do pôster se concentra no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com uma carga útil de distrofina humana de comprimento total administrada aos músculos esqueléticos, cardíacos e diafragmáticos usando a tecnologia de administração mediada por ultrassom (UMD) RIPPLETM proprietária da SonoThera.
Transmissão Mediada por Ultrassom
Os novos dados demonstram a capacidade do RIPPLETM de permitir uma biodistribuição ampla e altamente direcionada de diversos formatos de carga útil sem restrição de tamanho, para permitir medicamentos genéticos que podem ser redosados e que são seguros, bem tolerados e econômicos. O que é o método de administração mediado por ultrassom? –
Distrofina humana de comprimento total
- Novos dados demonstram a capacidade da tecnologia UMD de fornecer medicamentos genéticos, permitindo a expressão total da proteína distrofina humana no tecido muscular esquelético, cardíaco e diafragmático em modelos murinos e primatas não humanos (NHP).
- Os resultados mostram que altos níveis de expressão de proteína distrofina humana durável excedendo 50% de níveis endógenos foram alcançados em NHP.
- A apresentação do pôster destaca a abordagem proprietária, não viral e não invasiva do SonoThera usando administração mediada por ultrassom (UMD).
“Nossos novos dados continuam a demonstrar o potencial da administração de medicamentos genéticos mediada por ultrassom e suas capacidades únicas no tratamento de doenças complexas como a Distrofia Muscular de Duchenne”, disse Kenneth Greenberg, PhD, CEO da SonoThera. “Em particular, a capacidade de administrar distrofina humana completa e direcionada aos músculos esqueléticos, cardíacos e diafragmáticos de forma durável, segura, redox e não invasiva demonstra como a UMD pode superar todos os desafios das opções atuais de administração de terapia gênica. Estamos ansiosos para compartilhar esses resultados no congresso da ESGCT deste ano.”
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