A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) do Brasil cancelou o registro da Elevidys, uma terapia gênica utilizada no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), após avaliação de que os dados disponíveis sobre eficácia e segurança eram insuficientes para a autorização definitiva.
A decisão foi anunciada em 24 de agosto de 2026. Com o cancelamento publicado no Diário Oficial da União (DOU), a importação, distribuição e comercialização do Elevidys estão oficialmente suspensas no país.
A terapia Elevidys recebeu autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024. Ela é indicada para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne que ainda conseguem andar de forma independente e não possuem anticorpos pré-existentes contra o vetor viral utilizado para administração.
Segundo o relatório, a decisão da ANVISA baseou-se na sua avaliação de que os dados apresentados relativamente à eficácia e segurança da terapêutica eram insuficientes para justificar uma autorização definitiva.
A variante Elevidys não foi incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS) do Brasil. Em vez disso, o tratamento foi obtido no país por meio de processos judiciais e utilizado como terapia gênica para crianças com distrofia muscular de Duchenne.
Após o cancelamento, a ANVISA ainda determinará como serão tratados os casos envolvendo pacientes que já haviam iniciado o processo de compra ou recebimento da terapia.
O cancelamento afeta, portanto, o status regulatório do Elevidys no Brasil, suspendendo sua importação, distribuição e comercialização após a avaliação, pela agência reguladora, dos dados disponíveis sobre eficácia e segurança.
A Elevidys é uma terapia gênica de dose única utilizada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. No Brasil, sua autorização anterior abrangia um grupo específico de crianças com a doença, de acordo com os critérios estabelecidos para sua autorização condicional.
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