Entrada Therapeutics 已获准在其针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 Exon 44 跳跃研究中测试最高剂量。. 独立数据监测委员会 (DMC) 在审查了来自第 2 组参与者的现有安全性和药代动力学数据后，建议在 ELEVATE-44-201 临床试验中，第 3 组从 18 mg/kg 开始。.
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Entrada 剂量推进至 18 mg/kg
数据监测委员会 (DMC) 审查了该试验双盲、安慰剂对照、多次递增剂量研究第二组所有八名受试者的安全性和药代动力学 (PK) 数据。了解更多： DMDWarrior 外显子删除工具
经过此次审查，委员会建议将第 3 组剂量调整至 18 mg/kg，这是该研究迄今为止计划的最高剂量。. 这比第二组的 12 mg/kg 和第一组的 6 mg/kg 有所增加。.
ELEVATE-44-201 是一项 1/2 期临床研究，旨在评估 ENTR-601-44 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 且已确诊 DMD 基因突变适合进行外显子 44 跳跃治疗的患者中的疗效。.
ENTR-601-44是什么？
ENTR-601-44 是由 Entrada Therapeutics 开发的一种实验性疗法，用于治疗携带适合外显子 44 跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者。该群体约占全球杜氏肌营养不良症患者总数的 8% 例。.
该疗法使用内体逃逸载体 (EEV™) 偶联寡核苷酸，旨在帮助人体自然产生的 DMD 基因产生功能性肌营养不良蛋白。.
肌营养不良蛋白是肌肉功能的重要蛋白质，杜氏肌营养不良症是由 DMD 基因突变引起的，这些突变会影响肌营养不良蛋白的产生或功能。.
高剂量意味着什么？
据 Entrada Therapeutics 研发总裁 Natarajan Sethuraman 博士称，剂量达到 18 mg/kg 是 ENTR-601-44 临床开发的重要一步。.
该公司预计，更高的剂量可能会带来更高的药物暴露量、更多的肌营养不良蛋白生成以及潜在的功能性益处。然而，这些只是正在进行的研究旨在探索的可能性，而非已确定的临床结果。.
剂量递增还有助于研究人员更好地了解该疗法的安全性、药代动力学特征和药效学作用。.
何时才能获得更多数据？
Entrada Therapeutics 预计将于 2026 年晚些时候报告队列 1 参与者在开放标签期接受一年治疗后的数据。. 第二批数据预计将于 2027 年第一季度公布。.
2025 年 12 月，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 ENTR-601-44 罕见儿科疾病认定。.
剂量提升至最高水平标志着ENTR-601-44研发的又一重要进展。未来的临床数据对于了解其安全性以及对符合外显子44跳跃治疗条件的杜氏肌营养不良症患者的潜在益处至关重要。.
了解更多: 杜氏肌营养不良症临床试验地点地图
