Dyne Therapeutics 宣布启动 Z-Rostudirsen 治疗 DMD 的 Dyne Therapeutics 3 期 FORZETTO 试验 (NCT07608432)，这标志着受杜氏肌营养不良症 (DMD) 影响的家庭又向前迈出了一大步。.
这项全球性 III 期研究将评估 z-rostudirsen (DYNE-251) 在适合接受 51 号外显子跳跃手术的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中的疗效。该公司还计划在本季度晚些时候向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交生物制品许可申请 (BLA)，以寻求加速审批。了解更多： BLA是什么意思？
FORZETTO 试验设计将在意大利佛罗伦萨举行的第 19 届国际神经肌肉疾病大会 (ICNMD) 上进行展示。.
目录
什么是 Z-Rostudirsen (DYNE-251)？
新一代外显子51跳跃疗法
Z-rostudirsen，又名 DYNE-251，是一种研究性疗法，旨在为患有 DMD 突变、可从外显子 51 跳跃中获益的患者提供治疗。.
该疗法旨在帮助人体在肌肉组织和中枢神经系统中产生接近全长的肌营养不良蛋白。肌营养不良蛋白对于保护肌肉免受损伤至关重要，其缺乏会导致杜氏肌营养不良症（DMD）患者出现进行性肌肉无力。.
根据 Dyne Therapeutics 的研究，治疗的目标不仅是改善实验室生物标志物，还要帮助患者更好地活动、更好地呼吸，并提高日常生活质量。.
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FORZETTO 三期临床试验将如何进行
全球随机安慰剂对照研究
DYNE-251 3 期 FORZETTO 试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 z-rostudirsen 的安全性和有效性。.
该研究的关键细节包括：
- 约90名可独立行走的男性参与者
- 4至18岁
- 参与者必须同意跳过第51号外显子。
- 患者将接受以下两种治疗之一：
- 20 mg/kg z-rostudirsen
- 或安慰剂
- 治疗将每四周进行一次（Q4W）。
第一个临床试验点已经启用，现在开始招募受试者。.
主要终点指标侧重于肌肉功能
将测量从地面上升的速度
该研究的主要目标是测量第 73 周时从地面起立 (RFF) 速度（也称为起立时间 (TTR) 速度）的变化。.
该测试测量患者从地板上站起来的速度，被认为是 DMD 临床试验中肌肉力量和运动协调性的重要指标。.
在早期的 1/2 期 DELIVER 研究中，接受 z-rostudirsen 治疗的患者在六个月后 RFF 速度较接受安慰剂治疗的参与者有显著改善。.
FORZETTO 研究中的其他次要终点
研究人员将追踪活动能力和肺功能
该研究还将评估几项其他功能性结果，包括：
- 步速第 95 百分位 (SV95C)
- 北极星动态评估 (NSAA)
- 10米步行/跑步（10MWR）
- 四级台阶攀登 (4SC)
- 用力肺活量占预计值的百分比 (FVC%p)
研究人员还将收集患者报告的结果，以更好地了解治疗可能对日常生活产生的影响。.
在最初的 72 周安慰剂对照期结束后，符合条件的参与者可以继续参加为期 96 周的开放标签扩展研究。.
FDA 对齐和加速审批计划
FORZETTO 可支持完整的传统认证
Dyne Therapeutics 表示，该公司已与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就 FORZETTO 3 期试验设计和方案达成一致。.
这项研究旨在作为一项确证性试验，以期将美国加速审批转化为完全常规审批。该试验也可能为未来在美国以外地区的监管申请提供支持。.
为什么 Z-Rostudirsen 治疗 DMD 的 Dyne Therapeutics 和 FORZETTO 三期临床试验如此重要？
对DMD社群而言，一项可能具有重要意义的进展
Z-Rostudirsen 治疗 DMD 的 Dyne Therapeutics 3 期 FORZETTO 试验的启动对杜氏肌营养不良症患者群体来说是一个重要的里程碑，特别是对于符合外显子 51 跳跃疗法条件的患者而言。.
鉴于早期临床数据令人鼓舞，目前一项大型验证性研究正在进行中，研究人员和患者家属将密切关注 DYNE-251 是否能为患有杜氏肌营养不良症的人们带来有意义的功能改善。.
联系信息
- 名称：Dyne临床试验
- 电话号码：+1-781-317-1919
- 电子邮件：[email protected]
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