Satellos公司宣布，其研发的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）（FDA）及其他国际监管机构的批准，将启动一项为期三个月的随机、双盲、安慰剂对照的II期概念验证试验——SAT-3247-CL-201。该研究将评估SAT-3247在51名确诊为杜氏肌营养不良症（Duchenne或DMD）的可独立行走儿童中的疗效。 SAT-3247 具有恢复杜氏肌营养不良症患者肌肉再生的潜力，相关研究发表于《自然》杂志。
SAT-3247 的临床试验
- 一项安慰剂对照的 II 期研究将评估 SAT-3247 治疗三个月对可独立行走的杜氏肌营养不良症患儿的疗效。
- 研究终点包括安全性和耐受性、对肌肉力量和功能的影响，以及对肌肉质量和再生能力的影响。
- 预计首例研究参与者将于2025年底入组。
“我们很高兴获得美国和全球批准，启动我们名为BASECAMP的SAT-3247的II期儿科研究。这一重要里程碑使Satellos能够证明SAT-3247有潜力安全地恢复患有杜氏肌营养不良症的儿童的身体修复和再生肌肉的能力，并改变疾病的进展，”Satellos联合创始人兼首席执行官Frank Gleeson表示。. “我们在成人 1b 期研究中获得了令人鼓舞的功能数据，我们有信心 SAT-3247 能对患有杜氏肌营养不良症的儿童产生影响，我们很高兴即将开始试验的招募工作。”
除了获得 FDA 的批准外，英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 还批准了该公司的临床试验申请 (CTA)；澳大利亚人类研究伦理委员会 (HREC) 接受了治疗用品管理局 (TGA) 的临床试验通知 (CTN) 方案，以获得监管授权；塞尔维亚药品和医疗器械管理局 (ALIMS) 也批准了该公司的 CTA。. 该临床试验申请仍在欧盟和加拿大按照既定时间表和程序进行审查。.
SAT-3247 是一种口服小分子疗法，旨在恢复人体再生肌肉的能力，而杜氏肌营养不良症患者的肌肉再生过程受到损害。 在一项针对成年人的 1a/b 期研究中，SAT-3247 安全性良好，耐受性佳，且具有理想的药代动力学 (PK) 特征。该研究的 B 部分纳入了接受 SAT-3247 治疗 28 天的杜氏肌营养不良症成年患者，结果显示，优势手最大握力平均提高 118.61 倍，非优势手最大握力平均提高 97.91 倍，握力大约从约 2 公斤增加到约 4 公斤，相当于翻了一番。.
BASECAMP 是一项为期三个月的全球性、随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，纳入 51 名可独立行走的杜氏肌营养不良症患儿。主要终点将评估 SAT-3247 的安全性和耐受性及其对肌肉力量的影响。. 次要终点将评估 SAT-3247 对肌肉质量、功能和再生的影响。预计首例受试者将于 2025 年底入组。Satellos 预计将于 2026 年第二季度公布 BASECAMP 研究的初步中期数据，并于 2026 年第一季度公布 LT-001 研究（针对 DMD 成年患者）的数据。.
关于 SAT-3247
SAT-3247 是一种专有的口服小分子药物，由 Satellos 公司开发，旨在为杜氏肌营养不良症 (DMD) 及其他退行性或损伤性疾病中受损的骨骼肌再生提供一种新型疗法。Satellos 公司正致力于推进 SAT-3247 的研发，使其成为一种潜在的 DMD 治疗药物，其疗效独立于肌营养不良蛋白，且不受外显子突变状态的影响。.
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Olá como consigo inscrever meu filho nesse teste 吗？
9 岁以下的孩子, DMD