SAT-3247 具有恢复杜氏肌营养不良症患者肌肉再生的潜力，相关研究发表于《自然》杂志。

Satellos公司宣布，渥太华医院研究所（OHRI）的一个科研团队在《自然通讯》杂志上发表了一项新研究，该研究验证了该公司治疗杜氏肌营养不良症和其他疾病根本病因的新方法。 出版物可在此处获取.

这篇由OHRI研究人员撰写的论文——其中包括Satellos联合创始人兼首席发现官、OHRI高级科学家兼斯普罗特干细胞研究中心主任迈克尔·鲁德尼基博士——揭示了杜氏肌营养不良症（DMD，简称杜氏肌营养不良症）始于胎儿发育期，是一种以肌肉干细胞内在功能障碍为特征的干细胞疾病。研究人员发现，在缺乏肌营养不良蛋白的情况下，肌肉干细胞会失去极性，产生的成肌祖细胞数量减少，最终导致肌纤维数量减少且体积缩小。值得注意的是，这些变化发生在胎儿肌肉发育过程中，早于炎症或组织退化出现的时间。.

重要的是，研究人员证明，通过阻断 AAK1 蛋白的活性，可以诱导缺乏肌营养不良蛋白的肌肉干细胞获得极性，产生新的祖细胞，并形成正常数量的肌肉。这些发现支持了 AAK1 抑制剂（如 SAT-3247）在恢复杜氏肌营养不良症患者肌肉再生方面的潜力。.

- 跟着我们 -

与目前针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 开发的治疗方法不同，后者侧重于帮助 DMD 患者产生一种肌营养不良蛋白来帮助保护肌肉，而 Satellos' 的差异化方法旨在通过靶向抑制 AAK1 来恢复杜氏肌营养不良症患者的肌肉再生能力。.

“这些发现清楚地表明，杜氏肌营养不良症的起因是肌肉干细胞无法构建和维持肌肉——而没有任何肌纤维脆弱或损伤的迹象，”该论文的资深作者鲁德尼基博士说。“通过调节AAK1，我们已经展示了一种强大的方法来调节极性、使干细胞功能正常化并增强营养不良模型中的肌肉形成，这为再生治疗策略指明了一条令人信服的道路。”

Satellos联合创始人兼首席执行官弗兰克·格里森补充道：“这些发现进一步证实了我们一直以来的信念，即纠正干细胞功能障碍对于改变杜氏肌营养不良症的病程至关重要。我们祝贺鲁德尼基博士及其OHRI同事们发现并证实了肌肉生物学方面的新发现，这可能为更有效的干预措施打开大门。”

关注此页面 >>> 所有杜氏肌营养不良症的临床试验

- 跟着我们 -