Наш призыв к Anvisa: все бразильские дети старше 7 лет должны получить генную терапию Elevidys
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое, ограничивающее продолжительность жизни генетическое заболевание, которое в основном поражает мальчиков и приводит к прогрессирующей мышечной слабости и дегенерации. Заболевание...
Рынок мышечной дистрофии Дюшенна растет: но не все семьи имеют доступ к лечению
В то время как семьи больных МДД изо всех сил пытаются восстановить здоровье своих детей, фармацевтические компании, чья главная миссия заключается в лечении детей, сосредоточены на прибыли по итогам года....
Проблема доступа к генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна: географическое положение — это судьба?
Почему генная терапия МДД такая дорогая? За последнее десятилетие были достигнуты значительные успехи в разработке генной терапии МДД,...
Звонок от семей в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA): пересмотреть Ataluren (Translarna)
Трое родителей, представляющих 800 семей и их детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна и бессмысленной мутацией, обращаются в Европейское агентство по лекарственным средствам...
Бразильские дети старше 7 лет и их семьи требуют генную терапию Elevidys от Anvisa
ELEVIDYS, единственный в настоящее время одобренный препарат для генной терапии МДД, одобрен в Бразилии для детей в возрасте от 4 до 7 лет. Однако, согласно решению...