Unser Aufruf an Anvisa: Alle brasilianischen Kinder über 7 Jahren sollten die Elevidys-Gentherapie erhalten
Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine seltene, lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die hauptsächlich Jungen betrifft und zu fortschreitender Muskelschwäche und -degeneration führt. Die Erkrankung hat...
Markt für Muskeldystrophie Duchenne wächst: Doch nicht alle Familien haben Zugang zu Behandlungen
Während DMD-Familien darum kämpfen, die Gesundheit ihrer Kinder wiederherzustellen, konzentrieren sich Pharmaunternehmen, deren Hauptaufgabe darin besteht, Kinder zu heilen, auf den Jahresendgewinn. ...
Die Herausforderung des Zugangs zur DMD-Gentherapie: Ist der Wohnort Schicksal?
Warum sind Gentherapien für DMD so teuer? Im letzten Jahrzehnt wurden bei der Entwicklung von Gentherapien für DMD bedeutende Fortschritte erzielt.
Aufruf von Familien an die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA): Überprüfung von Ataluren (Translarna)
Drei Eltern, die 800 Familien und ihre von der Muskeldystrophie Duchenne und einer Nonsense-Mutation betroffenen Kinder repräsentieren, fordern die Europäische Arzneimittel-Agentur auf …
Brasilianische Kinder über 7 und ihre Familien fordern Elevidys-Gentherapie von Anvisa
ELEVIDYS, die einzige derzeit zugelassene Gentherapie für DMD, ist in Brasilien für Kinder im Alter von 4 bis 7 Jahren zugelassen. Laut der Entscheidung...