Anvisa'ya Çağrımız: 7 Yaş Üstü Tüm Brezilyalı Çocuklar Elevidys Gen Terapisi Almalıdır
Duchenne Musküler Distrofi (DMD), esas olarak erkek çocuklarını etkileyen, ilerleyici kas güçsüzlüğüne ve dejenerasyonuna yol açan nadir, yaşamı sınırlayan bir genetik bozukluktur. Bozukluk...
Duchenne Kas Distrofisi Pazarı Büyüyor: Ancak Tüm Aileler Tedavilere Erişemiyor
DMD'li aileler çocuklarını sağlığına kavuşturmak için çabalarken, öncelikli misyonu çocukları iyileştirmek olan ilaç şirketleri yıl sonu kârına odaklanıyor.
DMD Gen Terapisine Erişimin Zorluğu: Coğrafya Kader mi?
DMD gen terapileri neden bu kadar pahalı? Son on yılda, DMD için gen terapilerinin geliştirilmesinde önemli ilerlemeler kaydedildi,...
Ailelerden Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Çağrı: Ataluren'i (Translarna) Yeniden İnceleyin
Duchenne Musküler Distrofi ve saçma bir mutasyondan etkilenen 800 aileyi ve çocuklarını temsil eden üç ebeveyn, Avrupa İlaç Ajansı'na başvuruyor...
7 Yaş Üstü Brezilyalı Çocuklar ve Aileleri Anvisa'dan Elevidys Gen Terapisi Talep Ediyor
DMD için şu anda onaylanmış tek gen tedavisi olan ELEVIDYS, Brezilya'da 4 ila 7 yaş arasındaki çocuklar için onaylanmıştır. Ancak karara göre...