Notre appel à Anvisa : tous les enfants brésiliens de plus de 7 ans devraient bénéficier de la thérapie génique Elevidys
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare et limitant l'espérance de vie qui touche principalement les garçons et entraîne une faiblesse musculaire progressive et une dégénérescence.
Le marché de la dystrophie musculaire de Duchenne se développe : mais toutes les familles n'ont pas accès aux traitements
Alors que les familles atteintes de DMD luttent pour redonner la santé à leurs enfants, les sociétés pharmaceutiques dont la mission première est de guérir les enfants se concentrent sur les bénéfices de fin d'année...
Le défi de l'accès à la thérapie génique pour la DMD : la géographie est-elle une fatalité ?
Pourquoi les thérapies géniques contre la DMD sont-elles si coûteuses ? Au cours de la dernière décennie, des progrès significatifs ont été réalisés dans le développement de thérapies géniques pour la DMD,...
Appel des familles à l'Agence européenne des médicaments (EMA) : réexamen du Ataluren (Translarna)
Trois parents représentant 800 familles et leurs enfants touchés par la dystrophie musculaire de Duchenne et une mutation non-sens interpellent l'Agence européenne des médicaments...
Les enfants brésiliens de plus de 7 ans et leurs familles réclament la thérapie génique Elevidys d'Anvisa
ELEVIDYS, la seule thérapie génique actuellement approuvée pour la DMD, est autorisée au Brésil pour les enfants âgés de 4 à 7 ans. Cependant, selon la décision...