Nuestro llamado a Anvisa: Todos los niños brasileños mayores de 7 años deben recibir la terapia génica Elevidys
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético poco común que limita la vida y que afecta principalmente a los varones, y que provoca debilidad y degeneración muscular progresiva. El trastorno...
El mercado de la distrofia muscular de Duchenne crece: pero no todas las familias tienen acceso a los tratamientos
Mientras las familias con DMD luchan por restaurar la salud de sus hijos, las compañías farmacéuticas cuya misión principal es curar a los niños se concentran en las ganancias de fin de año.
El reto de acceder a la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne: ¿Es la geografía el destino?
¿Por qué son tan caras las terapias génicas para la DMD? Durante la última década, se han logrado avances significativos en el desarrollo de terapias génicas para la DMD,...
Llamamiento de las familias a la Agencia Europea del Medicamento (EMA): reexaminar el Ataluren (Translarna)
Tres padres que representan a 800 familias y sus hijos afectados por distrofia muscular de Duchenne y una mutación sin sentido piden a la Agencia Europea de Medicamentos...
Niños brasileños mayores de 7 años y sus familias exigen a Anvisa terapia con el gen Elevidys
ELEVIDYS, la única terapia génica aprobada actualmente para la DMD, está aprobada en Brasil para niños de 4 a 7 años. Sin embargo, según la decisión...