نداء إلى أنفيسا: يجب أن يتلقى جميع الأطفال البرازيليين الذين تزيد أعمارهم عن 7 سنوات العلاج الجيني Elevidys
ضمور العضلات دوشين (DMD) هو اضطراب وراثي نادر يحد من الحياة ويؤثر في المقام الأول على الأولاد، مما يؤدي إلى ضعف العضلات التدريجي والتنكس. هذا الاضطراب له...
نمو سوق ضمور العضلات دوشين: لكن ليس كل الأسر لديها القدرة على الوصول إلى العلاجات
في حين تكافح عائلات مرضى دوشين لاستعادة صحة أطفالهم، تركز شركات الأدوية التي تتمثل مهمتها الأساسية في علاج الأطفال على تحقيق أرباح في نهاية العام.
تحدي الوصول إلى العلاج الجيني لضمور العضلات الدوشيني: هل الجغرافيا هي القدر؟
لماذا تعد علاجات الجينات لمرض دوشين باهظة الثمن إلى هذا الحد؟ على مدار العقد الماضي، تم تحقيق تقدم كبير في تطوير علاجات الجينات لمرض دوشين،...
نداء من العائلات إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA): إعادة فحص Ataluren (Translarna)
ثلاثة آباء يمثلون 800 عائلة وأطفالهم المصابين بمرض ضمور العضلات دوشين وطفرة غير طبيعية يناشدون وكالة الأدوية الأوروبية التدخل...
أطفال برازيليون فوق سن السابعة وعائلاتهم يطالبون بعلاج الجين Elevidys من شركة أنفيسا
تمت الموافقة على عقار ELEVIDYS، وهو العلاج الجيني الوحيد المعتمد حاليًا لمرض دوشين، في البرازيل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 إلى 7 سنوات. ومع ذلك، وفقًا للقرار...