Nosso apelo à Anvisa: todas as crianças brasileiras com mais de 7 anos devem receber terapia genética Elevidys
Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e limitante da vida que afeta principalmente meninos, levando à fraqueza muscular progressiva e degeneração. A doença tem...
Mercado de distrofia muscular de Duchenne cresce: mas nem todas as famílias têm acesso aos tratamentos
Enquanto as famílias com DMD lutam para restaurar a saúde de seus filhos, as empresas farmacêuticas cuja missão principal é curar crianças estão focadas nos lucros de fim de ano...
O desafio de acesso à terapia gênica para DMD: a geografia é o destino?
Por que as terapias genéticas para DMD são tão caras? Na última década, avanços significativos foram feitos no desenvolvimento de terapias genéticas para DMD,...
Apelo das Famílias à Agência Europeia de Medicamentos (EMA): Reexaminar Ataluren (Translarna)
Três pais representando 800 famílias e seus filhos afetados pela Distrofia Muscular de Duchenne e uma mutação sem sentido estão apelando à Agência Europeia de Medicamentos...
Crianças brasileiras com mais de 7 anos e suas famílias pedem terapia gênica Elevidys à Anvisa
ELEVIDYS, a única terapia genética atualmente aprovada para DMD, é aprovada no Brasil para crianças de 4 a 7 anos. No entanto, de acordo com a decisão...