社论

我们呼吁巴西卫生部：所有 7 岁以上的巴西儿童都应接受 Elevidys 基因治疗

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杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的、限制寿命的遗传性疾病，主要影响男孩，导致肌肉逐渐无力和退化。这种疾病已经……

杜氏肌营养不良症市场不断增长：但并非所有家庭都能获得治疗

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当 DMD 患者家庭努力让孩子恢复健康时，以治愈儿童为主要使命的制药公司却专注于年底的利润......

获得 DMD 基因治疗的挑战：地理位置决定命运吗？

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为什么 DMD 基因疗法如此昂贵？在过去十年中，DMD 基因疗法的开发取得了重大进展……

家属呼吁欧洲药品管理局（EMA）：重新审查Ataluren（Translarna）

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三位代表 800 个家庭及其患有杜氏肌营养不良症和无意义突变的孩子的父母正在呼吁欧洲药品管理局......

巴西 7 岁以上儿童及其家人要求 Anvisa 提供 Elevidys 基因疗法

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ELEVIDYS 是目前唯一获批的 DMD 基因疗法，在巴西获批用于治疗 4 至 7 岁的儿童。然而，根据决定……
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