Компания REGENXBIO объявила о завершении набора участников для участия в опорном исследовании AFFINITY DUCHENNE препарата RGX-202 — экспериментальной генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, а также об успешном производстве первых партий, предназначенных для коммерческих поставок. Читать далее: NCT05693142.
“Сообщество пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна срочно нуждается в новых методах лечения, которые обеспечат долгосрочные и безопасные результаты и смогут существенно изменить течение этого дегенеративного заболевания. ”Завершение этого ключевого этапа испытаний и собственное производство первых доз, предназначенных для коммерческого использования, еще больше приближает нас к созданию RGX-202 в качестве потенциально лучшего в своем классе средства генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с ограниченными возможностями», — заявил Карран Симпсон, президент и главный исполнительный директор REGENXBIO. “Дифференцированный терапевтический подход, лежащий в основе RGX-202, включая наши ведущие в отрасли уровни чистоты продукта и новую конструкцию с С-концевым доменом, обеспечили положительный профиль безопасности и эффективности со стабильным функциональным преимуществом, наблюдаемым в фазе I/II. Учитывая эти весьма обнадеживающие результаты, мы намерены расширить наши коммерческие поставки и поделиться основными данными в начале второго квартала следующего года”.”
Узнать больше: Начинается 3-я фаза клинических испытаний генной терапии RGX-202
Основные результаты по RGX-202
- У пациентов, получавших RGX-202, наблюдается устойчивая, устойчивая экспрессия микродистрофина и функциональное улучшение по сравнению с естественным течением в части исследования AFFINITY DUCHENNE фазы I/II, что подтверждает потенциальное одобрение по ускоренному пути одобрения.
- REGENXBIO продолжает набор пациентов в подтверждающее исследование
- Первые партии, предназначенные для коммерческих поставок, изготовлены в собственном Центре производственных инноваций
- Мощность производства до 2500 доз RGX-202 в год
- Основные данные о прибылях и убытках теперь ожидаются в начале второго квартала 2026 года, а подача BLA — в середине 2026 года.
Механизм действия RGX-202
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
