Компания Entrada Therapeutics официально начала клинические испытания в Европе своей инновационной терапии пропуска экзонов, нацеленной на экзон 44 и экзон 45, что стало важной вехой в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Эти исследовательские терапии предназначены для устранения специфических генетических мутаций у пациентов с МДД с целью восстановления выработки дистрофина и улучшения клинических результатов. Начало этих испытаний подчеркивает приверженность Entrada продвижению точной генетической медицины и расширению глобального доступа к новым методам лечения редких нервно-мышечных заболеваний. – Подробнее: Что такое пропуск экзонов и как он работает? –
Оглавление
Entrada Пропуск экзона 44 – NCT07037862 –
Это исследование экспериментального препарата ENTR-601-44 с участием участников, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) — редким генетическим заболеванием.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-06-30
Первичное завершение (предполагаемое): 2029-03-28
Завершение исследования (предполагаемое): 2029-03-28
Количество участников (предполагаемое): 24
Места: Бельгия, Италия, Испания, Великобритания.
Возраст, подходящий для обучения: от 4 до 20 лет (ребенок, взрослый)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07037862 –
Entrada Пропуск экзона 45 – NCT07038824 –
Это исследование экспериментального препарата ENTR-601-45 с участием участников, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) — редким генетическим заболеванием.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-09-30
Первичное завершение (предполагаемое): 2029-03-01
Завершение исследования (предполагаемое): 2029-03-01
Количество участников (предполагаемое): 24
Места: Бельгия, Италия, Нидерланды, Испания, Великобритания.
Возраст, подходящий для обучения: от 4 до 20 лет (ребенок, взрослый)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07038824 –
Подробнее о Entrada Therapeutics.
