DMD
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)?: 108 perguntas frequentes
Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that causes progressive muscle weakness and degeneration. It is caused by mutations in the DMD gene, which affect the body's ability to produce functional dystrophin, a protein essential for protecting muscle fibers. Symptoms often appear in...
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O que é deleção de éxon? Entendendo as deleções de éxon na distrofia muscular de Duchenne.
O que é uma deleção de éxon e por que ela é importante na distrofia muscular de Duchenne? Uma deleção de éxon ocorre quando uma ou mais seções de um gene estão ausentes, o que pode afetar a forma como o corpo produz uma proteína essencial. Na DMD, essas deleções ocorrem no gene DMD, que contém as instruções...
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O que são ratos mdx e por que são usados na pesquisa da distrofia muscular de Duchenne (DMD)?
O rato mdx é o modelo animal mais utilizado para o estudo da Distrofia Muscular de Duchenne...
DMD
O que é o teste pré-natal para distrofia muscular de Duchenne (DMD)?
O teste pré-natal para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ajuda os futuros pais a entenderem se o bebê em seu útero pode apresentar a doença.
DMD
Pedido de Licença Biológica (BLA): Um Guia Completo para o Processo de Aprovação do FDA
O pedido de licença para produtos biológicos (BLA, na sigla em inglês) desempenha um papel fundamental na aprovação de novas terapias biológicas...
DMD
Pacientes com doença de Becker podem receber a terapia Elevidys? A terapia Elevidys beneficia pacientes com doença de Becker?
A distrofia muscular de Becker é elegível para o Elevidys? Neste artigo, exploraremos as pesquisas atuais...
DMD
Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
A Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) é uma ferramenta padronizada, administrada por um profissional clínico, projetada para avaliar...
DMD
O que é Creatina Kinase (CK)? O que significa Creatina Kinase alta?
A creatina quinase (CK), também conhecida como creatina fosfoquinase (CPK), é uma enzima encontrada em...
DMD
Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 53 para distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética debilitante e progressiva que afeta principalmente...
DMD
Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 51 para distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética grave causada por mutações no gene...
DMD
Micro Dystrophin: 5 perguntas críticas que todos estão pensando
A microdistrofina e a distrofina de comprimento total desempenham papéis cruciais no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD),...
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O que é infecção por citomegalovírus (CMV)?
Sarepta relata que um adolescente com distrofia muscular de Duchenne faleceu após o tratamento...
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O que significa DMD Warrior?
Um Guerreiro DMD (também conhecido como Guerreiro de Duchenne) é um termo usado para descrever indivíduos que...
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Duchenne muscular dystrophy (DMD), commonly known as Duchenne, is a rare genetic disorder that...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Estudo sobre o splicing alternativo precoce do éxon 45 demonstra aumento na produção de distrofina.
A Entrada Therapeutics anunciou resultados iniciais positivos de seu estudo de supressão do éxon 45, ELEVATE-45-201,...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics eleva a dose de ENTR-601-44 para 18 mg/kg em seu estudo de supressão do éxon 44 da distrofia muscular de Duchenne.
A vacina Entrada Therapeutics recebeu autorização para testar a dose mais alta em seu éxon 44...
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O estudo Sapreme Therapeutics relata forte restauração pré-clínica da distrofina com SPM-2551 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Sapreme Therapeutics anunciou resultados pré-clínicos promissores para o SPM-2551, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Deramiocel apresenta resultados positivos após 24 meses no estudo HOPE-3 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Capricor Therapeutics divulgou novos resultados do estudo HOPE-3, que avaliou a Deramiocel em humanos...
Comunicados de imprensa
A Ractigen Therapeutics divulga dados positivos inéditos em humanos para RAG-18 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A Ractigen Therapeutics apresentou dados positivos inéditos em humanos para o RAG-18 (NCT07282652), um tratamento experimental para...
Comunicados de imprensa
Entrada Therapeutics' ENTR-601-44 Mostra Supressão do Éxon 44 Dependente da Dose em Dados PK/PD Preliminares
Entrada Therapeutics e ENTR-601-44 são terapias experimentais desenvolvidas para pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
Comunicados de imprensa
O gene Brogidirsen, derivado do NS Pharma, apresenta dados clínicos de 5 anos em pacientes com DMD passíveis de exclusão do éxon 44.
O brogidirsen (NS-089/NCNP-02) do NS Pharma é uma terapia experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) desenvolvida...